Sarepta indgår ny muskelsvindaftale
For anden gang i år har det amerikanske biotekselskab Sarepta skrevet under på en genterapiaftale mod muskelsvindsygdommen Duchennes Muskeldystrofi (DMD).
Det skriver Fiercebiotech.
Aftalen er denne gang indgået med franske Genethon, der er en nonprofit F&U-organisation. De nye partnere håber, at de i forskningssamarbejdet kan udvikle nye behandlingsmuligheder mod DMD, der primært rammer drengebørn.
Sarepta fik sidste år under stor furore godkendt dets omstridte DMD-middel Exondys 51 (eteplirsen) af de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA. Flere eksperter har kritiseret det begrænsede kliniske grundlag for godkendelsen, og internt hos FDA har godkendelsen også skabt splid.
Exondys 51 dur kun til behandling af visse patienter med en bestemt mutation, som rammer cirka 13 pct. af DMD-patienterne. Med den nye samarbejdsaftale håber Sarepta at kunne udvikle en genterapi, som kan behandle mange flere – hvis ikke alle – patienter med DMD.
Tidligere på året indgik selskabet også en aftale med Nationwide Children’s Hospital, der også har fokus på muskeldystrofi-genterapi
