FDA-direktør skoser Sarepta
Den amerikanske godkendelse af Sareptas omdiskuterede muskelsvindsmiddel Exondys 51 (eteplirsen) til behandling af Duchennes Muskeldystrofi (DMD) fortsætter med at skabe debat. I følge FierceBiotech deltog afdelingschef for FDA's kontor for nye lægemidler, John Jenkins, i denne uge i et arrangement med oplægget "Erfaringer fra eteplirsen og andre nylige programmer med sjældne sygdomme." Her var konklusionen fra afdelingschefen klar.
"Den vej som Sarepta tog, er IKKE en god model for andre udviklingsprogrammer."
Han henviser blandt andet til Sareptas forholdsvis lille studie med kun 12 børn uden placebokontrol, og hvor eteplirsens resultater blev sammenlignet med historiske data i muskelsvindssygdommen.
Det kom derfor også som en overraskelse for mange, da FDA tilbage i september godkendte eteplirsen, og godkendelsen har siden været underlagt massiv kritik.
Massiv kritik af FDA efter Sarepta-godkendelse
Relaterede artikler
Massiv kritik af FDA efter Sarepta-godkendelse
For abonnenter
FDA godkender omstridt muskelsvindsmiddel
For abonnenter
Sarepta-godkendelse skaber værdihop i muskelsvindsniche
For abonnenter
