De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har tildelt orphan drug-status til lægemiddelkandidaten EPZ-5676. Det oplyser det amerikanske firma bag medicinen, Epizyme, i en pressemeddelelse.

Orphan drug-status kan tildeles til lægemidler til behandling af sjældne sygdomme, som rammer færre end 200.000 mennesker i USA.

Den specielle status giver virksomhederne, der udvikler produkterne, visse økonomiske fordele, såsom skattefordele, økonomisk støtte til forskning og udvikling og nedsatte gebyrer til registreringsansøgninger. Samtidig har orphan drug-produkter muligheder for at opnå 7 års markedseksklusivitet uafhængigt af IP-rettigheder, skriver virksomheden i meddelelsen.

Epizymes lægemiddelkandidat, som befinder sig i klinisk fase 1, er til behandling af akut opstået leukæmi, hvor det specielle MLL-gen omlejres pga. en såkaldt kromosal translokation. Det fører til en øget aktivitet af de gener, som kan føre til blodkræftsygdommen.

Epizyme råder over de fulde rettigheder til medicinen i USA, mens Celgene ejer rettighederne udenfor landets grænser. Biotekselskabet oplyser, at man har indgået en aftale med Abbott, som skal udvikle en såkaldt companion diagnostic - medfølgende diagnostisk udstyr til at identificere de patienter, der lider af den særlige form for leukæmi.