Det er gode nyheder for Topotarget, at selskabets lægemiddelkandidat Belinostat har fået status af "orphan drug." Det betyder nemlig, at selskaber eksempelvis får gratis protokolbistand hos Det Europæiske Lægemiddelagentur, afgiftsreduktion for visse regulatoriske aktiviteter samt tildeling af 10 års eksklusivret på markedet i EU, når lægemidlet er godkendt.

"Belinostat har potentialet til at gavne en lang række patienter med forskellige kræftformer, og vi er utroligt glade for, at vi igen har fået tildelt Orphan Drug-status for Belinostat – denne gang for indikationen maligne tymomer. Denne udvikling er yderst opmuntrende, og den vil forhåbentligt være med til at adressere det udækkede behandlingsbehov for de patienter, der er ramt af denne sjældne og alvorlige sygdom," siger Topotargets administrerende direktør, Anders Vadsholt, i meddelelsen.

Maligne tymomer er en art yderst sjældne tumorer, som rammer mellem 0,13 og 0,25 personer per 100.000. Ifølge Topotarget har behandling med Belinostat enkeltstofbehandling i en gruppe med 41 patienter med maligne tymomer vist "en interessant responsvarighed og sygdomsstabilisering" i et NCI-studie.

Det er via EU's forordning om lægemidler til sjældne sygdomme, at Belinostat har fået sin nye status. Forordningen er sat i verden for at fremme udviklingen af lægemidler, der kan hjælpe folk med sjældne, livstruende eller kronisk invaliderende lidelser, hvor der ikke findes nogen effektiv behandling.