Det dansk-stiftede biotekselskab Y-mabs Therapeutics har godt gang i udviklingen af sine to fremmeste lægemiddelkandidater, som begge forventes at kunne blive lanceret næste år.

Det drejer sig om lægemiddelkandidaterne naxitamab og omburtamab, som begge udvikles til behandling af neuroblastom - en kræftsygdom, som opstår i nervesystemte på spædbørn og småbørn.

Og nu kan selskabet meddele, at man har gjort gode fremskridt med rekrutteringen til studier, som skal sikre godkendelse af de to kandidater.

Ved udgangen af juni havde Y-mabs rekrutteret samtlige 18 patienter til et pivotalt fase 2-studie, hvor omburtamab undersøges til behandling af neuroblastom, der har spredt sig til hjernen og centralnervesystemet. Studiet forbliver dog åbent, og man vil fortsætte rekrutteringen af patienter til det, indtil lægemidlet kommer på markedet.

Herudover har man ved udgangen af juni rekrutteret 30 af de planlagte 37 patienter i et pivotalt fase 2-studie med naxitamab til behandling af recidiverende/refraktær højrisiko-neuroblastom.

Dobbeltlancering i 2020

Begge lægemiddelkandidater har tidligere opnået orphan drug-status, rare pediatric disease-status og breakthrough therapy-status fra det amerikanske lægemiddelagentur, FDA, i deres respektive indikationer.

Derfor forventer selskabet at kunne indsende registreringsansøgninger til FDA på baggrund af data fra fase 2-studierne inden udgangen af i år.

"Vi håber at se begge disse nye og vigtige kræftbehandlinger på markedet i 2020. Og vi mener, at disse nye produktkandidater har potentiale til at blive historiske milepæle for pædiatrisk onkologi," udtaler Y-mabs' adm. direktør, Claus Møller, der tidligere i sin karriere var med til at stifte Genmab.

Udover at de mange særstatusser fra FDA giver mulighed for hurtigere at komme på markedet med lægemidlerne, så følger der på grund af rare pediatric disease-stemplet også en såkaldt priority review voucher med hver af godkendelserne.

Sådanne værdikuponer giver et selskab ret til at få behandlet en fremtidig lægemiddelansøgning af FDA på seks måneder istedet for de normale ti, men de kan også videresælges til andre aktører. Det er tidligere sket for summer på helt op til 350 mio. dollar, omend kursen at dømme ud fra de senere års handler nærmere ligger omkring 100 mio. dollar nu.

Bag Y-mabs står udover Claus Møller et hold af danske, tidligere Genmab-folk samt firmaets stifter og forretningsudviklingsdirektør Thomas Gad, der grundlagde Y-mabs i 2014, efter at hans datter havde overlevet neuroblastom takket være en eksperimentel, antistofbaseret immunterapi ligesom dem, Y-mabs i dag afprøver klinisk.

Selskabet har amerikansk hovedkontor på Park Avenue på Manhattan i New York og europæisk hovedkontor i Hørsholm.

Sikrer produktionen

Udover de kliniske fremskridt for de to lægemiddelkandidater, så har Y-mabs også indgået en aftale, der skal sikre produktionskapaciteten bag en af dem.

Mens naxitamab er et 'nøgent' antistof rettet mod antigenet GD2, så er omburtamab et antistof rettet mod proteinet B7-H3 (CD276), som er blevet radioaktivt mærket med isotopen 131I for at øge den terapeutiske effekt.

Processen bag denne radioaktive mærkning er dog ikke noget, biotekselskabet selv kan klare, når der skal produceres kommercielle mængder af lægemidlet, og derfor har man allieret sig med selskabet SpectronRx.

Gennem et udviklings-, produktions- og forsyningssamarbejde med det selskab får Y-mabs nu "adgang til radioaktiv mærkningskapacitet for omburtamab på klinisk og kommerciel skala", skriver selskabet og tilføjer, at SpectronRX etablerer en produktionsenhed dedikeret til Y-mabs ved sine eksisterende faciliteter i South Bend, Indiana.

Thomas Gad påpeger i en pressemeddelelse, at aftalen giver Y-mabs mulighed for at forsyne det amerikanske marked med omburtamab, så snart man har sikret sig en godkendelse fra FDA. Samtidig skal den nye produktionsenhed være "backup" for aktiviteter uden for USA, siger han.

Ymabs vil bringe to midler på markedet med penge fra børsnotering 

Y-mabs rejser 700 mio i børsnotering - aktien er steget med mere end 50 pct. 

Y-mabs bruger 100 millioner kr. på tre måneder i kamp mod børnekræft 

Y-mabs fortsætter jagt på kræftgennembrud med 285 mio kr i underskud 

Y-mabs varmer op til nyt studie efter tilladelse fra FDA