Amerikanske læger får nu for først gang et FDA-lægemiddel i værktøjskassen til behandling af en yderst sjælden forekommende blodkræftsygdom.

Tirsdag meddeler medicinalkoncernen således, at de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt selskabets lægemiddel Zelboraf (vemurafenib) til behandling af Erdheim-Chester sygdom hos patienter med mutation i BRAF V600-genet.

Erdheim-Chester sygdom er en sjælden medicinsk lidelse, der forårsager en abnormal stor produktion af en bestemt type hvide blodlegemer kendt som en histiocytter, der kan invadere normalt, raskt væv og organer i kroppen.

Det anslås, at der er færre end 500 tilfælde af ECD i USA, hvoraf flere end 50 procent af disse lider af BRAF V600-mutations-positiv Erdheim-Chester sygdom.

FDA-godkendelsen er baseret på data fra fase 2 VE-BASKET undersøgelsen, der gør brug af et innovativt klinisk forsøgsdesign, som hjælper med at indsamle data hurtigere, hvorfor udviklingen af ​​lægemidler til sygdomme med højt umættet behov fremskyndes.

I stedet for at rekruttere patienter baseret på deres sygdom eller deres geografiske placering, matcher BASKET-studier en sygdoms underliggende genetiske profil med det pågældende lægemiddels virkningsmekanisme.
 

"Vi er forpligtet til at finde nye måder at bringe medicin til patienter med højt ikke-mødte behov, og vi er glade for, at dette innovative kliniske forsøg har hjulpet med at identificere Zelboraf til behandling af denne sjældne sygdom," skriver Roche i pressemeddelelsen.
 

FDA har tidligere givet den særlige Priority Review status og Breakthrough Therapy Designation til Zelboraf til behandling af Erdheim-Chester sygdom hos patienter med BRAF V600 mutation.3.

De særlige statusser gives til lægemidler, som er til behandling af alvorlige, sjældne og livstruende sygdomme, og som har potentialet til at give en markant bedre sikkerhed eller behandlingseffekt end eksisterende produkter. De skal derudover sikre en hurtigere vej gennem godkendelsesprocessen.

 Gennembrud til Roche i USA 

 Roche fremlægger gode lungedata

 Roches kræfthåb leverer gode data

 Roche får godkendt middel mod lungekræft i USA