Den vestlige verdens første middel mod defekte gener lover at kunne forandre livet for patienter med en ekstremt sjælden sygdom, der tilstopper deres blod med fedt. Den eneste ulempe er prisen.

Genterapibehandlingen mod lipoprotein lipase deficiency (LPLD), en arvelig sygdom der øger risikoen for en potentiel dødelig inflammation af bugspytkirtlen, kommer sandsynligvis til at koste mere end 1 mio. dollar per patient, når den bliver sat til salg i Europa til sommer.

Sjældne sygdomme, såkaldte orphan diseases, får mere opmærksomhed fra medicinalselskaberne end nogensinde før. Mere end en fjerdedel af de 39 nye lægemidler godkendt i USA sidste år blev fremstillet med henblik på netop den slags sygdomme.

Granskning af skyhøje priser

Forsikringsselskaber og regeringer har, indtil nu, mere eller mindre accepteret, at prisen på behandlinger mod sjældne sygdomme ofte løber op i flere hundrede tusinde dollar. Da det kun er få patienter, der har brug for behandlingerne, er den samlede udgift for sundhedsbudgetterne relativt lille.

Men sundhedssektoren er i stigende grad nødt til at afbalancere den enkeltes akutte behov over for de bredere interesser i samfundet, indenfor begrænsede budgetter. Der er derfor et stigende ønske om granskning af de skyhøje priser, der kræves for den nye bølge af lægemidler.

"Der er flere selskaber, som kommer på banen i denne sektor, fordi de kan se de utroligt høje priser, der kan kræves for nogle af behandlingerne mod meget sjældne sygdomme," siger Karl Claxton, professor i sundhedsøkonomi ved University of York.

Ikke holdbart

"Det er ikke holdbart. Sundhedssektorer rundt omkring i verden er under et stigende økonomisk pres, og de er alle begyndt at kigge nøje på, hvad de får for deres penge," fortsætter han.

I takt med, at der kommer flere behandlinger og forskerne bliver klogere på årsagerne til de 6.000 - 7.000 sygdomme, der rammer mindre end 1 procent af befolkningen, er der tegn på, at betalerne begynder at stå imod - især i Europa, der befinder sig i sparetider.

I denne uge bliver et nyt lægemiddel, Kalydeco, gjort tilgængeligt via den offentlige sygesikring til 270 patienter i England med lungesygdommen cystisk fibrose. Dette skete dog først efter Vertex Pharmaceuticals var gået med til at sænke den årlige pris på 297.000 dollar. Størrelsen på prisnedsættelsen er fortrolig.

Læs hele historien om sundhedssektoren og medicinalselskabernes kamp om lægemidler mod sjældne sygdomme hos Reuters.

Forsikringsselskaber skærper fokus på medicin-effekt

Forsikringer skal hjælpe kinesiske salgstal

Den største opdagelse