FDA afviser Biomarins muskelsvindsansøgning
Det amerikanske biotekselskab Biomarin har ikke fået den start på 2016, som håbet. De amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, har nemlig valgt at afvise selskabets registreringsansøgning på lægemiddelkandidaten drisapersen, der vil blive markedsført som Kyndrisa. Det skriver FierceBiotech.
Ifølge mediet mangler FDA at se "reelle beviser for effekten."
Kyndrisa, der er et lægemiddel til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD), er i skarp konkurrence med flere andre lægemidler om at komme først på markedet.
Biomarin var de første til at sende en registreringsansøgning afsted til FDA i april 2015 og i juni blev Kyndrisa tildelt priority review status med en svardato senest den 27. december sidste år. Konkurrenten Sarepta har også en registreringsansøgning liggende hos FDA på lægemiddelkandidaten eteplirsen, hvor der forventes at falde en afgørelse senest 26. februar 2016. Også PTC Therapeutics, der er delvist ejet af Novo Nordisk, er med i kampen om udviklingen af et lægemiddel til behandling af DMD, men fremviste sidste år lunkne fase 3-data på deres lægemiddelkandidat Translarna.
PTC leverer lunkne resultater på muskelsvindsmiddel
Biomarin er stødt ind i flere udfordringer efter indsendelsen af registreringsansøgningen. Tilbage i november tilkendegav et panel af rådgivere uden for FDA, at svingende og uoverensstemmende data svækkede den statistiske signifikans i Biomarins hovedstudie med Kyndrisa. Måneden efter valgte FDA at udsætte svardatoen på registreringsansøgningen.
