MedWatch

FDA afviser Biomarins muskelsvindsansøgning

De dårlige nyheder har stået i kø hos det amerikanske biotekselskab Biomarin den seneste tid. Nu har selskabet så fået den mest nedslående nyhed af dem alle fra de amerikanske sundhedsmyndigheder.

Foto: Colourbox

Det amerikanske biotekselskab Biomarin har ikke fået den start på 2016, som håbet. De amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, har nemlig valgt at afvise selskabets registreringsansøgning på lægemiddelkandidaten drisapersen, der vil blive markedsført som Kyndrisa. Det skriver FierceBiotech.

Ifølge mediet mangler FDA at se "reelle beviser for effekten."

Kyndrisa, der er et lægemiddel til behandling af Duchennes muskeldystrofi (DMD), er i skarp konkurrence med flere andre lægemidler om at komme først på markedet.

Biomarin var de første til at sende en registreringsansøgning afsted til FDA i april 2015 og i juni blev Kyndrisa tildelt priority review status med en svardato senest den 27. december sidste år. Konkurrenten Sarepta har også en registreringsansøgning liggende hos FDA på lægemiddelkandidaten eteplirsen, hvor der forventes at falde en afgørelse senest 26. februar 2016. Også PTC Therapeutics, der er delvist ejet af Novo Nordisk, er med i kampen om udviklingen af et lægemiddel til behandling af DMD, men fremviste sidste år lunkne fase 3-data på deres lægemiddelkandidat Translarna.

PTC leverer lunkne resultater på muskelsvindsmiddel

Biomarin er stødt ind i flere udfordringer efter indsendelsen af registreringsansøgningen. Tilbage i november tilkendegav et panel af rådgivere uden for FDA, at svingende og uoverensstemmende data svækkede den statistiske signifikans i Biomarins hovedstudie med Kyndrisa. Måneden efter valgte FDA at udsætte svardatoen på registreringsansøgningen.

Biomarin får nedslående nyhed om muskelsvindmiddel

Ingen julegave til Biomarin i år

Forsiden lige nu

Genmab-boss om Darzalex-prognose: Der er potentiale for en opjustering

Genmab overraskede markedet med en prognose for salget af blockbusteren Darzalex, som ligger et godt stykke over analytikernes forventninger. Topchef Jan van de Winkel kalder skudsmålet realistisk, men mener også, at der er mulighed for, at selskabets forventninger kan blive hævet senere på året.

Dansk biotekselskab vil sælge aktier for op mod 1 mia kr i USA

Det danske biotekselskab Ascendis Pharma, der er noteret på Nasdaq i USA, har annonceret planer om et nyt aktieudbud, som i yderste instans kan have en værdi på mere end 1 mia. kr. Det er den fjerde massive kapitalrejsning fra selskabet siden en børsnotering i USA i 2015

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier