Der var store forventninger til PTC Therapeutics fase 3-forsøg med deres lægemiddel Translarna, der retter sig mod muskelsvindssygdommen Duchennes muskeldystrofi (DMD), men torsdag måtte selskabet fremvise resultater der ikke indfriede dem. Translarna mødte ikke det primære endemål i studiet, og viste ikke en statistisk signifikant effekt over placebo i patienter med sygdommen. Det skriver Reuters.

Alligevel vil PTC forsøge at få en FDA godkendelse til midlet, særligt på baggrund af de resultater, som studiet viste i de patienter, som har en mindre fremskreden version af DMD. I den gruppe var der positive resultater. PTC fik sidste år en betinget godkendelse af Translarna i Europa, og i USA er der på nuværende tidspunkt ingen anden medicinsk behandling af sygdommen, som er godkendt. En analytiker fra Oppenheimer vurderer, at der er marked for Translarna på ca. 1,2 mia. dollars på verdensplan.

Indtil nu har der været massiv interesse omkring PTC Therapeutics blandt flere større medicinalselskaber. Novo Nordisk ejer en del af virksomheden, og tidligere på året florerede der rygter om, at både Shire og BioMarin var interesserede i et opkøb.

PTC specialiserer sig i sjældne sygdomme, og selskabet laver også studier med Translarna mod cystisk fibrose. DMD nedarves fra mor til søn, da genet til sygdommen sidder på det ene af kvindens kønskromosomer. I Danmark er der godt 170 mænd med sygdommen, og det vurderes, at cirka syv nye drenge får konstateret sygdommen hvert år. De fleste af dem vil dø inden, de bliver 30. PTC har også lægemidler i pipelinen mod spinal muskulær atrofi og prostatakræft.

 Medie: Flere selskaber lurer på PTC 

 PTC får nu tommel op af EU-panel

 PTC får tommel nedad fra EU-panel