Nichemedicin baner vej for presset biotek
Det kan være svært for de mindre biotekvirksomheder at konkurrere mod store medicinalselskabers kapitalkræfter og R&D-niveau. Derfor forsøger stadig flere mindre spillere sig med lægemidler til sjældne sygdomme, de såkaldte orphan drugs.
”Vi ser rigtig mange mindre firmaer i orphan-boldgaden. Det har på en eller anden måde været der, de har fundet nichen,” siger Steffen Thirstrup, chef for Godkendelsesafdelingen i Lægemiddelstyrelsen.
Siden EU i 1999 indførte lovgivning om at hjælpe orphan drugs på vej, har 724 lægemidler fået den støtte-berettigede orphan drug-status, mens 62 af dem har fået marketingautorisation. Hos det amerikanske lægemiddelagentur FDA er i alt 352 lægemidler til dato blevet godkendt som orphan drug og fået marketingautorisation i USA, hvor mindst 9 pct. af dem har opnået blockbusterstatus og indbringer mere end én milliard dollar om året. Det viser en rapport fra den EU-finansierede referenceportal Orphanet.
Fordelene ved at gå ind i nichemedikamenterne er, at man ud over patentet får ti års markedseksklusivitet, så man reelt har monopol på sit lægemiddel. Derudover kan man få forskellige former for økonomisk kompensation - for eksempel til udgifterne forbundet med at få produktet godkendt.
Færre krav
Kravene til de kliniske undersøgelser er samtidig ikke så omfattende ved orphan drugs som ved andre lægemidler, fordi det ofte ikke er muligt at samle over 1000 patienter med en sjælden sygdom til testene. De fordele gør det i nogle tilfælde attraktivt for mindre selskaber at kaste sig over orphan drugs. Der kan dog være store logistiske udfordringer, når man i nogle tilfælde skal samle patienter fra lande i hele verden til testene.
”De store firmaer gennemfører de store kliniske undersøgelser til kræftsygdomme, hjerte-kar-sygdomme osv., hvor det nogle gange er de små biotekfirmaer, der har lavet biotekmolekylet. Så må de sælge idéen til de store, der kan bære lægemidlet helt i mål. Der er måske bedre chancer i orphan-boldgaden for mindre virksomheder, fordi det er et helt andet udviklingsprogram, vi snakker om her,” siger Steffen Thirstrup.
En smutvej til stormarkeder
Nichemedicin kan derudover sikre smutvej til store markeder. Det kan være en langsommelig og dyr proces, når både EU´s og USA’s myndigheder skal godkende et lægemiddel uafhængigt af hinanden. Men satser man på lægemidler til sjældne sygdomme, kan man slå to fluer med et smæk.
EU og USA har de samme godkendelsesprocesser, når det kommer til orphan drugs, så man kan i mange tilfælde nøjes med en enkelt godkendelse. Det har man gjort for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få hurtigst mulig adgang til lægemidlerne. Ofte findes der ingen lægemidler på markedet til patienterne.
”Hvis vi i Europa siger til et lægemiddelfirma, at de skal gøre det på den ene måde for at udvikle et lægemiddel til en sjælden sygdom, så er det jo hul i hovedet, at man på den anden siden af Atlanten siger, at man skal gøre det på en anden måde. Det er jo dobbeltomkostninger,” siger Steffen Thirstrup.
Orphazyme er en af de mindre biotekvirksomheder, der har satset på de sjældne sygdomme. Selskabet udvikler behandlinger til lysosomale sygdomme, som er kendetegnet ved, at affaldsstoffer hober sig op i kroppen.
”Orphan drugs er et utroligt spændende område at arbejde med, fordi der for meget få af de sjældne genetiske sygdomme er behandlinger, der virker. Vi har rejst penge hos en international investor, og har også Novo Venture og Sunstone som investorer,” siger Martin Bonde, bestyrelsesformand i Orphazyme og bestyrelsesmedlem i Dansk Biotek.
På EU-dagsorden
Lægemiddelindustriforeningen, LIF, har sammen med nogle mindre aktører i biotekbranchen etableret et netværk, Orphan Drug Group, som forsøger at få lægemiddeludvikling til de sjældne sygdomme på dagsordenen under det danske EU-formandskab det næste halve år.
Jørgen Clausen, cheføkonom i LIF, tror ikke, at man som investor ser et betydeligt guldæg på den korte bane i biotekselskaber, der lige er startet op med forskning i orphan drugs. Det er mindre lægemidler, og der er ikke altid et blockbuster-potentiale i dem.
”Men får du allokeret forskningsmidler under rammerne i EU ind på den bane, og får du produkter, der kan gå ind og helbrede nogle af de sjældne sygdomme, så vil du stille og roligt få større opmærksomhed. Både fra investorer, men også fra virksomheder, som ser, at der er nogle forretningsmuligheder her,” siger han.
Det er ikke kun lutter glade dage, når man beskæftiger sig med lægemidler til sjældne sygdomme. Ud over de logistiske udfordringer er en anden bagside for eksempel, at lægemidlet sommetider bliver for dyrt til, at nok samfund vil investere i det, når det kommer på markedet.
I perioden fra 2000 til 2008 er antallet af ansatte, der arbejder med orphan drugs i lægemiddelvirksomhederne, fordoblet til 5.285 i Europa, viser tal fra det britiske konsulent- og researchfirma Office of Health Economics. I samme periode har der været en stigning på 209 pct. i forskning og udviklingsomkostningerne til knap 500 mio. euro, som er 2,2 pct. af samlede R&D udgifter i Europa.
