Det amerikanske biotekselskab Bluebird Bio, der udvikler genterapier mod kræft og sjældne blodsygdomme, er godt på vej til at kunne lancere sit første produkt senere i år.

Men man skal ikke forvente nogen aggressiv udrulning af produktet, Zynteglo, når EU-Kommissionen efter alt at dømme godkender det til behandling af patienter med sygdommen beta talassæmi, som er afhængige af vedvarende blodtransfusioner.

Det skriver FiercePharma.

"Den her innovationskurve, som vi er på, er superstejl," advarede selskabets topchef Nick Leschly, der er søn af den danske erhvervsmand, tennisspiller og medicinaldirektør Jan Leschly og hans kone Lotte Leschly, på et møde med analytikere i den forgangne uge.

Beta talassæmi skyldes en fejl i et gen, der spiller en rolle i dannelsen af vores røde blodlegemer, og sygdommen kan i værste fald betyde, at patienter har brug for vedvarende blodtransfusioner.

Zynteglo indeholder en modificeret version af det beskadigede gen, og det europæiske ekspertpanel CHMP anbefalede i slutningen af marts produktet til godkendelse i EU. Sådan en anbefaling veksles normalt til en markedsføringsgodkendelse af Kommissionen inden for tre måneder.

Bluebird forventer at lancere behandlingen i Tyskland i andet halvår af 2019, mens Italien, Frankrig og Storbritannien vil følge i 2020. Selskabet forventer også at opnå godkendelse af produktet i USA næste år, og samtidig er man ved at teste det til behandling af en lignende blodsygdom kaldet seglcelleanæmi.

Herhjemme er Novo Nordisk også ved at udvikle et lægemiddel mod seglcellesygdom og beta talassæmi i fase 1.

Bluebird Bio er i øvrigt også en mulig konkurrent til et andet dansk selskab, da man sammen med Celgene er ved at udvikle en CAR-T-celleterapi mod knoglemarvskræft. Den forventes i fremtiden at kunne udfordre en mindre del af markedet for Genmabs guldæg Darzalex.

Halvdanske Nick Leschly scorer årsløn på 160 millioner kr. hos biotekfirma 

Genmab-rivaler forventer godkendelse af celleterapi mod knoglemarvskræft i 2020 

Bluebird Bio indgår celleterapisamarbejde med børsbaby i hjemlandet 

Novo Nordisk indgår milliardaftale om middel mod sjældne blodsygdomme