Biotekselskab stiger 400 pct. på genterapi til "bobledrenge"
Det amerikanske biotekselskab Mustang Bio stiger med mere end 400 pct. i eftermarkedet onsdag, efter det er kommet frem, at selskabets genterapi har kureret otte "bubble boys", der lider af alvorlig svækkelse af immunforsvaret, der betød, at de unge patienter indtil for nyligt blev holdt i total isolation.
Det er forskere på St. Jude Childrens Research Hospital, som har offentliggjort resultaterne, der betegnes som et "medicinsk gennembrud", skriver Bloomberg News.
Behandlingen går ud på, at man fjerner patientens blodceller og bruger modificeret hiv-virus til at tilsætte det manglende gen for derefter at give patienten blodcellerne tilbage.
"Vi mener, at patienterne er kurerede. De lever normale liv, og de har normale, funktionelle immunforsvar, der ikke er anderledes end dit eller mit. De er hjemme, nogle er startet i dagpleje, og de producerer antistoffer som reaktion på vacciner, ligesom vi andre gør," udtaler Ewelina Mamcarz, der er medlem af St. Judes afdeling for knoglemarvstransplantationer.
Hun understreger, at man stadig ikke ved, om kuren er permanent.
Levede 12 år i en boble
Sygdommen, der på dansk også kaldes Svær Kombineret Immundefekt (Scid), medfører mange svære infektioner grundet alvorligt nedsat immunforsvar.
Scid er forårsaget af en genfejl, der forhindrer knoglemarven i at producere effektive blodceller, der udgør immunforsvaret.
Det anslås, at en ud af 200.000 børn, primært drenge, bliver født med sygdommen.
Uden behandling dør nyfødte ofte af sygdommen inden for et til to år af for eksempel influenza.
Øgenavnet "bubble boy disease" - på dansk bobledreng-sygdom - stammer fra en amerikansk dreng i 70'erne, der levede 12 år af sit liv i en plastikboble. Det skete for at isolere ham fra infektioner.
St. Jude Childrens Research Hospital har licenseret de kommercielle rettigheder til Mustang Bio og Fortress Bio. Mustang Bios aktie ligger i eftermarkedet onsdag i plus med 462 pct., mens Fortress' aktiekurs vinder 162 pct.
NICE anbefaler genterapi fra GSK til millioner
