Den lovende nye genredigeringsteknik CRISPR-Cas9 – ofte blot kaldet CRISPR – har høstet en del omtale i den seneste tid, og mens nogle mennesker fokuserer på de muligheder, som teknikken rummer, så ser andre mere skeptisk på metoden og de etiske problemer, der kan opstå ved at bruge den.

Ikke desto mindre står det klart, at verden inden for en overskuelig fremtid vil blive vidne til de første studier, hvor CRISPR skal bruges i mennesker. To forskellige aktører i USA har allerede lagt i ovnen til at starte studier i mennesker, men nu ser det ud til, at en gruppe kinesiske forskere kan komme dem begge i forkøbet

Det skriver det videnskabelige tidsskrift Nature.

Forskere fra Sichuan Universitys West China Hospital i den kinesiske by Chengdu har således afsløret planer om allerede i næste måned at starte et studie, hvor celler, der er blevet modificeret med CRISPR-Cas9, skal injiceres i en gruppe lungekræftpatienter.

Ifølge Nature fik det kliniske studie grønt lys til at blive sat i gang af universitetshospitalets etiske råd i starten af juli. For nylig sagde amerikanske myndigheder god for det første CRISPR-studie i USA, men det går tidligst i gang sidst på året.

I det kinesiske studie vil man indrullere patienter med metastatisk ikke-småcellet lungekræft, som har prøvet behandling med både kemoterapi, strålebehandling og andre behandlinger uden held. At kræft er metastatisk vil sige, at sygdommen har spredt sig fra det sted i kroppen, hvor den startede.

Klippe og klistre

CRISPR – eller clustered regularly interspaced short palindromic repeats – er en naturlig proces, som kroppen bruger som forsvarsmekanisme mod blandt andet virusangreb. Metoden er ofte blevet omtalt som en ”gen-saks”, da den lidt forsimplet sagt gør det muligt for forskere at klippe og klistre i diverse gener.

De kinesiske forskere vil nu bruge metoden på lungekræftpatienternes egne T-celler. Det er en type hvide blodlegemer, der spiller en central rolle i vores immunsystems evne til selv at angribe syge celler.

Planen er at udtrække T-cellerne fra patienterne og så ændre dem ved hjælp af genværktøjet, så man fjerner et bestemt gen, der koder for proteinet PD-1. Dette protein forhindrer i forbindelse med mange kræfttyper immunforsvaret i at angribe kræftcellerne. Der er allerede en hel klasse af nye immunterapier på vej, som netop søger at bremse PD-1-proteinet, herunder de to godkendte og yderst lovende produkter Opdivo fra selskabet Bristol-Myers Squibb og Keytruda fra Merck/MSD.

Efter at have ændret lungekræftpatienternes T-celler, vil forskerne skabe endnu flere kopier af dem i laboratoriet. Til sidst bliver de ført tilbage i patienternes blod, hvor man håber, at de vil kunne fremprovokere en immunrespons, der er stærk nok til at slå kræftcellerne ihjel.

Man har en forventning om, at man ved at fjerne genet, der koder for PD-1, skaber en større sandsynlighed for at bremse proteinet, end nuværende immunterapier kan. Samtidig øger man chancerne for at fremprovokere en immunrespons med det markant større antal celler.

Tilgangen er dog ikke helt uden farer. En amerikansk forsker, der arbejder med immunterapier mod kræft, siger til Nature, at der er en reel risiko for, at man skaber en autoimmun respons, hvor cellerne begynder at angribe kroppens raske væv.

 Tre biotekvirksomheder i klemme i CRISPR-tvist 

 Etisk råd siger nej til CRISPR i forhold til fosterceller 

 Tysk biotekselskab vælger side i genfejde 

 BMS vil parre Opdivo med virus-behandling 

 Merck indgår aftale om udvikling af kræftvacciner 

 Merck og Pfizer skubber på med immunterapi