I 2021 behandlede Rådet 50 ansøgninger om vurdering af nye lægemidler. Desværre blev den aftalte sagsbehandlingstid på 84 dage overskredet for samtlige ansøgninger. Det er femte år i træk, at sagsbehandlingen bliver overskredet, skriver Medicinrådet i sin seneste årsberetning.

Det er ikke holdbart. Hverken for patienterne, sundhedsvæsenet eller virksomhederne. Det er derfor positivt, at Medicinrådet har tilkendegivet, at man ser positivt på forslag til forbedringer. Det vil vi gerne kvittere for.

Danmark har altid været blandt de første lande i Europa, der implementerede ny innovativ medicin til gavn for patienterne. Sådan bør det også være fremover. Men det kræver, at Medicinrådet tager fat om problemets rod og ændrer sin administrative praksis og procedurer, så det i fremtiden kan leve op til Folketingets syv overordnede principper.

Tilsammen har Roche og Novartis stået bag næsten 10 pct. af de 268 ansøgninger, Medicinrådet har behandlet siden 2017. Vi vil gerne her fremhæve tre problemstillinger, som vi har oplevet undervejs, og også benytte anledningen til at komme med konkrete forslag til forbedringer heraf.

Optimer sagsbehandling og bemanding

I dag vurderes alle ansøgninger efter Medicinrådets nøje fastlagte faglige procedurer med tilhørende tidsplan. Det kan være en fordel med en strømlinet proces, når der ikke opstår uforudsete spørgsmål undervejs. Imidlertid er det kun de færreste ansøgninger, der går glat igennem. Det skyldes ikke kun, at Medicinrådets sekretariat mangler ressourcer til den forberedende validering af ansøgningen.

Ganske ofte skyldes forsinkelsen derimod, at Medicinrådet stiller spørgsmål, som sekretariatet ikke umiddelbart kan besvare. Det udløser såkaldte clock-stops, hvor den fastlagte tidsplan suspenderes, mens behandlingen af ansøgningen forlænges yderligere. Den ansøgende virksomhed kan ikke gøre andet end at vente.

For at sikre en mere smidig proces bør sekretariatet være i stand til hurtigt at validere en ansøgning. Ligesom det skal rustes til at yde en bedre faglig betjening af Fagudvalget. Det kræver ikke alene flere ressourcer. Sekretariatet bør også have mulighed for at trække på professionel ekstern bistand på ad hoc-basis. Det kan forebygge, at valideringsprocessen bliver unødig lang, ligesom unødvendige clock-stops kan undgås.

Netop disse tiltag kan samtidig sikre en mere effektiv og smidig behandling af nuværende og kommende ansøgninger om lægemidler til sjældne sygdomme, små patientpopulationer og nye avancerede vævs-, celle- og genterapier (ATMP). Og dermed også undgå, at Medicinrådet bruger uhensigtsmæssig meget tid og mange ressourcer på at vurdere ansøgningerne, mens sundhedspersonalet og patienterne venter på ny innovativ behandling.

Vær pragmatisk og skab plads til dialog

En tættere og mere konstruktiv faglig dialog med den ansøgende virksomhed kan også være en vigtig løftestang for at sikre en mere smidig sagsbehandling. I dag foregår kontakten mellem den ansøgende virksomhed og sekretariatet, Fagudvalget og Medicinrådet overvejende skriftligt og inden for nogle meget rigide rammer. Formatet er administrativt tungt, ufleksibelt og tidskrævende, uden at det nødvendigvis fører til nye og bedre løsninger.

Der er behov for en mere pragmatisk tilgang til sagsbehandlingen. Derfor anbefaler vi, at man som ansøger får bedre mulighed for at indgå i en direkte dialog med sekretariatet, og også med Fagudvalget og Medicinrådet. Såvel under sagsbehandlingen, hvor ansøgeren kan besvare konkrete spørgsmål som ved en afsluttende høringsrunde, inden Fagudvalget afgiver sin indstilling til Medicinrådet.

Vi opfordrer desuden til, at Medicinrådet indgår i en åben og konstruktiv dialog med industrien om at indgå innovative og risikobaserede prisaftaler, hvor betalingen for lægemidlet reflekterer den reelle effekt. De hidtidige erfaringer er få, men overvejende positive. Flere modeller fortjener imidlertid at blive afprøvet i praksis og dermed være med til at sikre, at Danmark også fremover er blandt de første lande til at implementere nye innovative løsninger.

Transparens om Medicinrådets afgørelse

Når en virksomhed ansøger om, at et lægemiddel skal anvendes som standardbehandling, sker det med afsæt i EMAs markedsføringstilladelse. Efter Fagudvalget har vurderet ansøgningen, overgiver det sin indstilling til Medicinrådet, der træffer den endelige beslutning.

Ganske ofte ses det, at Medicinrådet tilsidesætter Fagudvalgets indstilling helt eller delvist. Konkret ved at begrænse den relevante patientpopulation, ændre kriterier for behandling for anvendelse af lægemidlet eller lignende. Med et enkelt greb udfordrer Medicinrådet dermed såvel Fagudvalgets indstilling som den faglige vurdering som den europæiske lægemiddelkommission, CHMP, har gennemført, og som ligger til grund for EMAs markedsføringstilladelse.

Imidlertid er Medicinrådet ikke særlig eksplicit i sin begrundelse for, hvorfor det for eksempel har begrænset den relevante patientpopulation eller ændret kriterierne for behandling. Selv efter en særdeles grundig gennemlæsning af Medicinrådets beslutning efterlades virksomheden med en række ubesvarede spørgsmål. Det er ikke blot en utilfredsstillende situation. Det gør det også betydeligt vanskeligere for virksomheden at vurdere, om den skal søge om revurdering eller ansøge på ny.

For at skabe åbenhed og transparens om Medicinrådets beslutning bør det fremlægge en fyldestgørende skriftlig dokumentation for sine anbefalinger, herunder navnlig også redegøre for, hvorfor Rådet vælger at se bort fra Fagudvalgets indstilling og CHMPs faglige vurdering, som netop ligger til grund for EMAs markedsføringstilladelse. Faktisk kunne Medicinrådet gå et skridt længere og invitere ansøgeren til en høring, hvor Medicinrådet kan uddybe sin anbefaling nærmere.

Vi anerkender Medicinrådets formål, rolle og arbejde. Men vi ser også gerne, at Medicinrådet vil indgå i et endnu tættere og konstruktivt samarbejde om en forbedring og optimering af ansøgningsprocessen. Her står vi som virksomheder klar til dialog.