PTC's nedtur kulminerer i FDA-afvisning
Flere års besværligheder for PTC Therapeutics i det amerikanske regulatoriske system er nu kulmineret med kold afvisning af de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA.
Det skriver Reuters.
Onsdag modtog selskabet et såkaldt complete response letter på lægemiddelkandidaten ataluren (Translarna) til behandling af den sjældne muskelsvindlidelse Duchennes Muskeldystrofi (DMD).
"Vi er ekstremt skuffede på vegne af Duchenne-patienterne og er stærkt uenige i agenturets konklusioner. Vi mener, at denne beslutning ikke har kigget på fordele/risici ved ataluren og det høje udækkede medicinske behov. Derfor planlægger vi at indgive en formal dispute resolution i næste uge," lyder det fra adm. direktør i PTC, Stuart W. Peltz.
Vejen til den endelige afvisning har ikke været let for PTC. Flere gange har FDA afvist at acceptere selskabets registreringsansøgning. I slutningen af september meddelte FDA, at man i en foreløbig gennemgang at data på effektiviteten af lægemiddelkandidaten ”ikke var overbevisende.”
