Det har vist sig ualmindelig svært for amerikanske PTC Therapeutics at få godkendt en lægemiddelkandidat mod den sjældne muskelsvindlidelse Duchenne Muskeldystrofi (DMD) hos myndighederne i USA.

Og ifølge Reuters lader det ikke til at blive lettere, snarere tværtimod. For FDA har i en foreløbig gennemgang af registreringsansøgningen på ataluren (Translarna) meddelt, at data på effektiviteten af lægemiddelkandidaten ”ikke er overbevisende.”

I morgen skal et rådgivende panel under FDA diskutere effekten af ataluren og om data er fyldestgørende.

DMD rammer primært drengebørn, og mere end 90 pct. af patienter ender i kørestol, inden de er 15 år.

Ataluren har allerede haft et hårdt liv i det amerikanske system. I starten af februar sidste år afviste FDA en registreringsansøgning på midlet. Det skete med henvisning til, at ansøgningen ikke var fyldestgørende nok til at kunne foretage en indholdsmæssig gennemgang. PTC appellerede den afgørelse. Senere på året i oktober afviste FDA selskabet endnu engang.

PTC valgte tidligere i år at droppe udviklingen af ataluren mod cystisk fibrose på baggrund af fase 3-data, der viste, at lægemidlet hverken ramte de primære eller sekundære endemål i studiet.

Udviklingen af et lægemiddel mod DMD var for år tilbage et yderst konkurrencepræget felt med aktører som Sarepta, Biomarin, Marathon og PTC.

Indtil videre er det kun Sareptas eteplirsen, der markedsføres som Exondys51, som er sluppet igennem det regulatoriske nåleøje i USA. Godkendelsen af netop det middel skabte efterfølgende furore internt hos FDA og blev mødt af voldsom kritik. Det skete dels på grund af et – mente nogen – tyndt godkendelsesgrundlag, og dels på grund af kritik af lægemidlet fra både FDA-medarbejdere og et rådgivende panel.

PTC har tidligere haft Novo Ventures som medejer af selskabet. Aktien faldt med 16,4 pct. tirsdag morgen ovenpå FDA’s udmelding.

 PTC dropper kandidat

 FDA afviser på ny PTC

 FDA godkender omstridt muskelsvindsmiddel