På baggrund af en række fase 2-data har et onkologisk ekspertpanel under de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, valgt at bakke op omkring Novartis’ CAR-T-celle-middel som behandling af refraktær akut lymfatisk leukæmi (ALL).

Det skriver FiercePharma.

Behandlingen er en splinterny klasse, som består i at udtrække immunceller kendt som T-celler, inden man udstyrer dem med en særlig receptor (chimeric antigen receptor – CAR), multiplicerer dem og giver dem til patienter som en medicinsk behandling.

Det er en type medicin, som en af panelmedlemmerne kaldte ”en af de meste spændende behandlinger, som jeg har set i min levetid.”

Det betyder også, at Novartis er godt på vej til at blive et af de første selskaber, som får godkendt en terapi inden for klassen.

Men lægemiddelklassen har ikke været uden sine problemer. Den har været sat i forbindelse med en række dødsfaldt i studier hos selskaber, som også arbejder på midler med teknologien. Noget som tidligere har fået andre selskaber til at droppe deres CAR-T-kandidater. FDA havde derfor specificeret, at panelet skulle fokusere på sikkerheden.

Udover ALL bliver Novartis’ middel også testet mod en række andre blodcancere. Og det ser ud til, at lægemiddelklassen bliver overordentligt dyr. En analyse fra det britiske prioriteringsinstitut NICE vurderede, at midlerne kunne have en værdi på op til 649.000 dollars (cirka 4,2 mio. kr.) inden for børneleukæmi.

Novartis’ celleterapi får ny særstatus

Kinesere viser ”legendariske” data på Genmab-område

FDA giver endnu en særstatus til ny celleterapi