Et kapløb blandt flere selskaber om at komme først på markedet med en behandling til muskelsvindsygdommen Duchennes muskeldystrofi (DMD) fortsætter med at blive forpurret af de amerikanske sundhedsmyndigheder. Denne gang er det amerikanske Sarepta, der har modtaget de nedslående nyheder, efter et panel under FDA har stemt imod selskabets lægemiddelkandidat eteplirsen.

Det skriver Reuters.

Sarepta har i længere tid kæmpet mod både Biomarin (drisapersen) og PTC Therapeutics (ataluren) om at få et lægemiddel på markedet til behandling af DMD, der rammer drengebørn, men hver og en er løbende blevet sendt til hjørne af myndighederne.

Det rådgivende panel under FDA fandt ikke, at der var en bevist effekt ved Sareptas eteplirsen. Panelet stemte med 7 mod 3 - og tre, der hverken var for eller imod - mod en anbefaling af en FDA-godkendelse, fordi man ikke mente, at et studie med 12 patienter var nok til at bevise effekten.

Dernæst blev der også sat spørgsmålstegn ved validiteten af data fra studiet.

FDA er ikke forpligtet til at følge panelets anbefaling, men gør det som regel.