BioMarin viser gode fase 2-data mod dværgvækst
Resultater fra et nyt fase 2-studie fra biotekselskabet BioMarin, viser gode muligheder for at booste væksten hos børn, der er ramt af den genetiske mutation, der er årsag til dværgvækst.
For tre år siden udråbte forsker Henry Fuch lægemiddelkandidaten BMN-111, som et af BioMarins mest lovende lægemidler baseret på forsøg på mus, der viste, at selskabet mulighed var på sporet af en behandling af den genetiske mutation, der forårsager dværgvækst. Det skriver branchesitet FierceBiotech.
Nu er de første resultater fra et fase 2-studie så blevet offentliggjort, og meget tyder på, at Henry Fuch ikke var helt ved siden af. For i studiet med 26 børn viste 10 børn med achondroplasia, der tog 15 mikrogram per kilogram om dagen af BMN-111, at deres annualiserede væksthastighed blev øget med 50 pct. sammenlignet med deres de tidligere seks måneders vækst hastighed.
Relaterede artikler
Biomarin køber biotekselskab for milliarder
For abonnenter
