Det københavnske biotekselskab Orphazyme har netop modtaget penge og stor anerkendelse til udviklingen af et projekt til behandling af den genetiske sygdom Niemann-Pick type C.

Det er den britiske milliardfond Wellcome Trust, der har tildelt grantet til Orphazyme og deres samarbejdespartnere fra Oxford University.

”Vi regner med at starte vores kliniske studie på Niemann-Pick type C i første halvdel af 2015. Det her grant og den support, vi har fået sammen med vores kollegaer på Oxford University, vil hjælpe med at etablere og styrke den forskningsmæssige platform, vi går ind i klinikken med. Det vil sige, at forskellige biologiske parametre vil blive vil blive undersøgt, og vi kan forhåbentlig optimere translationen af forskning fra præklinisk til klinisk,” siger direktør i Orphazyme, Anders Hinsby, til MedWatch.

Wellcome Trust støtter forskning med højt potentiale og niveau, så den mest lovende forskning kan blive udviklet til endelige lægemidler.

Vigtig anerkendelse

"Der er tale om et mindre grant, som vil støtte et samarbejde, der forbereder os til de kliniske øvelser. Det er ikke et grant, der kommer til at betale hele vores kliniske udvikling. Vi optimerer den proces, som hedder at etablere biokemiske markører i vores kliniske forsøg," siger direktøren.

Hvor mange penge mangler I for at komme i mål?

"Lige nu er vi ude og rejse kapital til vores kliniske studier. Vi er meget tæt på at nå vores mål, men jeg kan ikke sige præcis, hvor meget vi søger," siger han.

Hvad betyder det for jeres selskab at modtage denne anerkendelse?

”Den er utrolig vigtig, for Orphazyme er baseret på forskning, som havde et meget højt niveau og blev publiceret i de fine tidsskrifter. Derfor er det vigtigt for vores udvikling, at vi fortsat har den anerkendelse, at det er forskning på meget højt niveau med meget højt potentiale. Så det er naturligvis vigtigt,” siger Anders Hinsby.

Samtidig mener direktøren også, at anerkendelsen vil spille en rolle i forhold til at tiltrække kapital fremadrettet.

”Det er klart en validering fra en organisation, som er kendt for at vælge de bedste projekter.”

Afklaring på hjertebørn

Anders Hinsby har tidligere fortalt til MedWatch, hvordan man skulle vælge hvilket at to 'hjertebørn', man skulle sende i kliniske forsøg først. Også det hjælper det tildelte grant med at få en afklaring på. 

”Vi er meget tæt på at vælge vores kliniske lead nu. Så snart vi har valgt det, skal jeg nok fortælle, hvad det er. Vi var i den heldige situation, at vi havde to leads, som begge så lovende ud. Og nu er vi meget tæt på at vælge, hvilket der skal i klinikken. Præcis det her grant er med til at færdiggøre studierne på de to leads.”

 Orphazyme skifter formand midt i jagtsæson for kapital

 Biotekselskab står over for Sophie's Choice 

 Biotek-direktør: Frontløbere trækker sektoren frem