
Biotekselskabet Biomarin har søndag præsenteret resultaterne af et det – ifølge selskabet selv – største kliniske forsøg nogensinde med en genterapi mod hæmofili.
I alt har 134 patienter deltaget i forsøget, der er et senfaseforsøg med lægemiddelkandidaten valoctocogene roxaparvovec, som i august 2020 blev afvist af FDA og netop nu ligger til vurdering hos det europæiske lægemiddelagentur, EMA.
Allerede abonnent? Log ind.
Læs hele artiklen
Få adgang i 14 dage for 0 kr.
Det kræver intet kreditkort, og du vil ikke overgå til et betalt abonnement efterfølgende.
- Adgang til alle låste artikler
- Modtag vores daglige nyhedsbreve
- Fuld adgang til vores app