De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har godkendt behandlingen Crysvita (burosumab-twza) fra Ultragenyx Pharmaceutical som den første medicin mod engelsk syge nogensinde.

Engelsk syge, osteomalaci, er en sjælden sygdom, der gør knoglerne bløde på grund af mangel på D-vitamin, der er nødvendig for optagelse af kalk, som er vigtig for stærke knogler. Hidtil har den eneste mulige behandling været at få mere D-vitamin gennem kosten eller sollys, men det ændrer godkendelsen i USA nu på for de patienter, der har osteomalaci TIO, hvor tumorer frigør et peptid hormon-lignende stof, som sænker fosfatniveauerne og derved blødgør knoglerne.

"Behandlingen mod TIO fokuserer på at identificere og fjerne tumorerne, som skaber sygdommen. Men, når det ikke er muligt, kan Crysvita hjælpe med at øge fosfatniveauerne i blodet," siger Theresa E. Kehoe, der er fungerende divisionschef i FDA's evalueringsafdeling, i en meddelelse fra myndigheden.

Crysvita skal gives som en injektion til børn og voksne over to år og er også godkendt til patienter over seks måneder med såkaldt den særlige udgave af sygdommen X-bundet hypofosfatæmi, som skader selve knoglevæksten.

Ultragenyx dropper fase-3 kandidat efter studieflop – aktien falder tungt