Det amerikanske biotekselskab Biomarin vil i årets fjerde kvartal ansøge både de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder om markedsføringstilladelse til en genterapeutisk behandling af voksne med hæmofili A.

Det skriver branchemediet Fierce Biotech på baggrund af oplysninger i selskabets regnskab for andet kvartal.

Lægemidlet, der indtil videre går under navnet valoctocogene roxaparvovec, har i tidligere forsøg vist sig at nedbringe den årlige blødningsfrekvens med 97 pct. i en af doseringsarmene i studiet. Samtidig så man ingen spontane blødninger eller blødninger i patienters led i andet år efter at have modtaget behandlingen.

Fremkomsten af nye behandlinger mod hæmofili kan være yderligere dårligt nyt for Novo Nordisk, der udvikler og sælger en række lægemidler mod hæmofili. Dette forretningsområde er dog under alvorligt pres fra især Roches antistofbehandling Hemlibra.

Foruden Biomarin arbejder også Pfizer og Sangamo Therapeutics på at kunne lancere en genterapi på det store marked for blødermedicin.

Biomarin forventer i 2020 at kunne fremlægge resultaterne af et fase 3-studie med valoctocogene roxaparvovec