MedWatch

Genterapi mod hæmofili lander hos FDA og EMA i år

Amerikanske Biomarin forventer i år at ansøge både amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder om godkendelse til at markedsføre en genterapi mod hæmofili a.

Foto: Mads Claus Rasmussen / Ritzau Scanpix

Det amerikanske biotekselskab Biomarin vil i årets fjerde kvartal ansøge både de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder om markedsføringstilladelse til en genterapeutisk behandling af voksne med hæmofili A.

Det skriver branchemediet Fierce Biotech på baggrund af oplysninger i selskabets regnskab for andet kvartal.

Lægemidlet, der indtil videre går under navnet valoctocogene roxaparvovec, har i tidligere forsøg vist sig at nedbringe den årlige blødningsfrekvens med 97 pct. i en af doseringsarmene i studiet. Samtidig så man ingen spontane blødninger eller blødninger i patienters led i andet år efter at have modtaget behandlingen.

Fremkomsten af nye behandlinger mod hæmofili kan være yderligere dårligt nyt for Novo Nordisk, der udvikler og sælger en række lægemidler mod hæmofili. Dette forretningsområde er dog under alvorligt pres fra især Roches antistofbehandling Hemlibra.

Foruden Biomarin arbejder også Pfizer og Sangamo Therapeutics på at kunne lancere en genterapi på det store marked for blødermedicin.

Biomarin forventer i 2020 at kunne fremlægge resultaterne af et fase 3-studie med valoctocogene roxaparvovec

Mere fra MedWatch

Patienter må vente længere på ny medicin

Siden Medicinrådet blev etableret i 2017, er patienternes ventetid på ny medicin blevet tre gange længere, konkluderer en analyse fra Lif, der vil have Medicinrådet til at droppe unødvendige vurderingsmetoder. Medicinrådet arbejder på at nedbringe sagsbehandlingstiderne.

Læs også

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier