Et muligt gennembrud i behandlingen kan være på vej til patienter med den arvelige blodsygdom seglcellesygdom.

I hvert fald har den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA tildelt såkaldt Breakthrough Therapy designation til det eksperimentelle lægemiddel crizanlizumab fra Novartis, der udvikles som en månedlig infusionsbehandling til forebyggelse af såkaldt vaso-okklusion, en smertefuld krympning af blodkarrene, der giver særligt smertefulde episoder af timer eller dages varighed og kan medføre alvorlige, kroniske komplikationer.

Breakthrough Therapy designation er en regulatorisk forlomme, som FDA kan give på baggrund af foreløbige kliniske indicier for at fremskynde udvikling og godkendelse af ny medicin, der har potentialet til væsentligt bedre end de tilgængelige præparater på markedet at behandle alvorlige eller livstruende sygdomme.

Med en Breakthrough Therapy Designation kan vejen desuden banes for en såkaldt Priority Review Designation, der yderligere fremskynder ansøgnings- og godkendelsesprocessen.

Novartis-midlet er tildelt særstatus på baggrund af et fase 2-studie, der har sammenlignet crizanlizumab med placebo-behandling. Her førte behandling med lægemiddelstoffet til en reduktion af forekomsten af episoder med vaso-okklusion hos undergruppen af patienter, der samtidig modtog anden behandling. Samtidig voksede andelen af patienter, der ingen episoder oplevede mens forsøget foregik, sammenlignet med den gruppe patienter, der blev behandlet med placebo.

Novartis fik adgang til crizanlizumab, da den schweiziske medicinalkoncern i 2016 opkøbte det amerikanske biotekfirma Selexys for 665 mio. dollars. Allerede i 2012 havde Novartis sikret sig rettigheden til at overtage Selexys og lægemiddelkandidaten, der dengang gik under navnet SelG1.

Novartis viser gode data i seglcelleanæmi og planlægger ansøgning i 2019 Novartis' milliardopkøb leverer første resultater