Lægemiddelkandidaten risdiplam har potentiale til løfte behandlingen af muskelsvindssygdommen spinal muskelatrofi (SMA), der er udviklet i fællesskab af Roche og PTC Therapeutics.

Det vurderer de europæiske lægemiddelmyndigder, EMA, der har tildelt såkaldt Prime-status til midlet, der blandt andet giver adgang til løbende dialog med agenturet med henblik på at få lægemidlet hurtigere gennem den regulatoriske proces, der går forud for en eventuel markedsgodkendelse.

I dag er Biogens middel Spinraza det eneste godkendte lægemiddel mod spinal muskelatrofi. Spinraza blev godkendt i december 2016 i USA og maj 2017 i Europa.

I modsætning til Spinraza, der skal injiceres i rygmarven, er risdiplam en oral behandling.

Tidligere studier har vist, at risdiplam har forbedret de motoriske evner hos patienter med SMA-typerne 1, 2 og 3.

Roche/PTC er ikke den eneste udfordrer til Biogens Spinraza. Schweiziske Novartis betalte således 8,7 mia. dollar (56 mia. kr.) i foråret for selskabet Avexis, som blandt andet arbejder på en genterapi mod spinal muskelatrofi.

Roche og partner leverer positive data med Spinraza-udfordrer PTC Therapeutics scorer gode studiedata på konkurrent til Spinraza – aktien stiger 30 pct