Efter to måneders pause i biotekselskabet Sareptas fase 1/2a-studie mod Duchennes muskelatrofi, kan selskabet nu sætte det i gang igen.

Det sker ifølge FierceBiotech efter, at de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har undersøgt en utilsigtet hændelse i studiet, der fik dem til at trække i bremsen.

Midlet er en genterapi, og studiet blev bremset, da der blev fundet spor fra ukendt DNA i noget af studiematerialet. Sarepta fortæller nu, at det påvirkede materiale stammede fra en underleverandør, og var fundet i stof, som endnu ikke var blevet doseret til patienterne.

"Vi kender kilden til problemet, vi har modtaget grundig vejledning i, hvordan vi skal adressere problemet, og vi har en plan for, hvordan vores kliniske program skal holde sig på sporet," lød det fra Sareptas adm. direktør, Doug Ingram, under et investoropkald.

Håbet med den nye genterapi er, at den helt kan stoppe udviklingen af muskelsvindssygdommen, der kan vise sig i 4-5 års-alderen, hvilket effektivt vil gøre den til en kur.

Det er den anden terapi, som Sarepta har forsøgt at udvikle mod sygdommen. Selskabet står også bag Exondys, som netop er blevet afvist hos det europæiske lægemiddelagenturs ekspertpanel CHMP for anden gang. I USA er det lykkes at få midlet godkendt, men under megen debat om bevisgrundlaget.

Biotekselskab skaber håb om kur mod sjælden muskelsvindssygdom

CHMP uddeler 13 nye anbefalinger og én afvisning