Forskere har for første gang nogensinde forsøgt at redigere i et menneskes gener direkte i kroppen. Det skriver en række amerikanske medier.

Bag forsøget står det amerikanske biotekselskab Sangamo Therapeutics, der blandt andet samarbejder med medicinalkoncernen Pfizer om at udvikle genterapier mod hæmofili.

Biotekselskabet har nu behandlet den første patient i et fase 1/2-studie i patienter med den sjældne sygdom Hunter syndrom med lægemiddelkandidaten SB-913, skriver Endpoints News.

Den gør brug af en såkaldt adeno-associeret virusvektor til at levere Sangamos genredigeringsteknologi kaldet zinc finger nuclease (ZFN), som går ind og redigerer i bestemte celler i leveren og efterfølgende erstatter et bestemt gen.

Det skal efter planen gøre det muligt for patienter med Hunter syndrom at selv producere enzymet iduronate-2-sulfatase.

Det enzym er med til at forhindre en toksisk ophobning af kulhydrater i kroppens celler. Men da patienter med Hunter syndrom ikke selv kan producere enzymet på grund af en gendefekt, er de afhængige af ugentlige infusioner med en enzymerstatningsterapi. Det håber Sangamo at kunne forhindre med sin genmodificerende behandling.

Der er tidligere blevet foretaget genredigering af menneskelige celler i såkaldte in vitro-forsøg i laboratorier, men det er altså første gang, at forskere har forsøgt sig med såkaldt in vivo-redigering direkte i et menneske.

Genterapi mod hæmofili får amerikansk genvej 

Gen-revolutionen sidder fast i saksen 

Merck udvikler alternativ CRISPR-metode 

Pfizer opruster endnu engang på Novo-område