Den forgangne uge var yderst positiv for det amerikanske biotekselskab Editas Medicine.

Først indgik man en samarbejdsaftale med det irsk-baserede medicinalselskab Allergan, som gav 90 mio. dollars i kassen i en forhåndsbetaling, og få dage senere annoncerede man et aktiesalg, som kunne indbringe et lignende beløb.

 Allergan og Editas skal lave genredigeret øjenmedicin 

 CRISPR-selskab vil rejse 622 mio kr 

Men det er småpenge imod, hvad aftalen med Allergan kan løbe op i. Det afslører selskabet overfor Boston Business Journal.

En talskvinde fra det Cambridge, Massachusetts-baserede selskab siger til avisen fra samme delstat, at samarbejdet i yderste instans kan indbringe selskabet 1 mia. dollars, eller 6,88 mia. kr.

Aftalen mellem Allergan og Editas dækker udviklingen af fem udviklingsprogrammer inden for behandling af øjensygdomme, som medicinalselskabet senere kan købe rettighederne til. Og ifølge talskvinden kan hvert af disse programmer give biotekselskabet en gevinst på 200 mio. dollars i milepælsbetalinger.

Herudover vil man også få en procentdel af salget af markedsførte produkter fra samarbejdet. Men størrelsen på disse salgsprocenter er stadig ikke oplyst.

Går direkte til kilden

Editas Medicine udvikler medicinske behandlinger mod en række sygdomme baseret på det relativt nyopdagede genredigeringssystem CRISPR, eller Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats.

Det er et naturligt, bakterielt immunsystem, som bruges af adskillige mikroorganismer som en forsvarsmekanisme bl.a. mod virusangreb. Men i de senere år har forskere fundet frem til en metode til at udnytte dette naturlige system og redigere i gener vha. proteiner som Cas9 og Cpf1.

I Editas bruger man genredigeringssystemet til at udvikle medicinske behandlinger, der kan gå ind og ændre i patienternes gener og potentielt set behandle en række arvelige sygdomme på det genetiske niveau, hvor de opstår.

Udover programmerne inde for øjensygdomme, som man samarbejder med Allergan om, har man også helejede programmer inden for blodsygdomme som beta-thalassæmi og seglcellesygdom, muskelsvindslidelsen Duchennes muskeldystrofi og lungesygdommen cystisk fibrose.

Herudover har man et samarbejde med selskabet Juno Therapeutics om genredigering af naturlige immunceller kendt som T-celler, som skal bruges inden for kræftbehandling. Samtlige af programmerne er fortsat i opdagelsesfasen, som ligger inden påbegyndelsen af prækliniske dyreforsøg.

 CRISPR-aktie på himmelflugt efter patentsejr 

 Den revolutionerende gensaks