Amerikanske Amicus Therapeutics kommer ikke til at indsende en registreringsansøgning til de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, i 2015, på selskabets hovedaktiv, som det eller var planlagt. Det står klart, efter FDA har efterlyst flere data på selskabets lægemiddelkandidat migalastat til behandling af den sjældne sygdom Fabry. Det skriver Reuters .

Ifølge den danske patientforening Fabry er sygdommen en meget sjældent forekommende lysosomal ophobningssygdom, hvor patienterne i variende grad mangler enzymet galaktosidase A eller savner det helt. På grund af enzymmanglen kan kroppen ikke nedbryde visse fedtsubstanser, globotriaosylceramid, også kaldet GL-3. I stedet ophobes GL-3 i nyrevæv, i hjerte, hjerne og andre organer.

Migalastat har fået orpgan drug status i  både USA, Europa og Japan. Behandlingen er en oral behandling, der skal tages hver anden dag, hvilket formentlig vil give lægemiddelkandidaten en potentiel fordel i forhold til allerede eksisterende behandlinger som Sanofis Fabrazyme og Shire Replagal, der gives som drop to gange om måneden (rettet fra "injiceres to gange om ugen").

Britiske GlaxoSmitKline indgik i 2012 en aftale med Amicus om udviklingen af migalastat, men under et år efter samarbejdets start valgte GSK at droppe samarbejdet.

 Medicinalgigant på trecifret millionopkøb

 Amicus køber sig til potentiel blockbuster