De amerikanske lægemiddelmyndigheder har godkendt Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) til voksne med blødersygdommen hæmofili B.

Det bliver den første FDA-godkendte genterapi for Pfizer og den anden i denne indikation.

”Mange personer med hæmofili B kæmper med forpligtelsen og livsstilsforstyrrelsen ved regelmæssige FIX-infusioner, samt spontane blødningsepisoder, der kan føre til smertefulde ledskader og bevægelsesproblemer,” siger Adam Cuker, der leder ’Penn Comprehensive and Hemophilia Thrombosis Program’, i en pressemeddelelse.

Dette er en engangsbehandling - og prisen er fastsat til 3,5 mio. dollar, svarende til lidt over 24 mio. kr., rapporterer Fierce Pharma.

I januar blev Canada det første land, der indførte Beqvez. Behandlingen er også under vurdering i Europa.

Det faglige grundlag for ansøgningerne er studiet BENEGENE-2, en åben (ikke-blindet, hvor både patienter og læger ved, hvilken behandling patienterne modtager), enarmet undersøgelse med 45 patienter.

Beqvez blev en del af Pfizers portefølje efter en licensaftale med genterapiselskabet Spark Therapeutics i 2014. Spark blev solgt til Roche i 2019.

(Denne artikel er leveret af MedWatchs norske søstersite MedWatch.no).