NMD Pharma spiller på flere heste med hovedkandidaten NMD670, der i oktober 2022 viste lovende takter og opnåede proof of concept i et fase 2-studie blandt 12 patienter med den sjældne muskelsydom myasthenia gravis.

Udover myasthenia gravis undersøger NMD Pharma også NMD670’s virkning i muskelsvindlidelsen spinal muskelatrofi (SMA) type 3.

Nu er NMD Pharma klar med et resultat fra selskabets observationsstudie af den neuromuskulær funktion hos patienter med de arvelige neurologiske sygdomme Charcot-Marie-Tooth (CMT) type 1 og 2.

NMD Pharma har i forskningen fundet, at nedsat transmission i den neuromuskulære forbindelse er et nyt sygdomskendetegn hos patienter med CMT type 1 og 2. 

Den neuromuskulære forbindelse er den forbindelse, der eksisterer mellem nervesystemet og musklerne i kroppen.

Og det er heldigt, for NMD670 har vist sig at kunne genoprette netop transmissionen i den neuromusklære forbindelse i kliniske studier af kandidaten mod myasthenia gravis.

NMD Pharmas undersøgelse giver også vigtige oplysninger om tolerabilitet og pålidelighed af kliniske og såkaldt elektrofysiologiske resultater, som vil hjælpe med at vælge relevante endemål i fremtidige kliniske forsøg, lyder det fra selskabet. 

Studiet har kørt på Aarhus Universitetshospital og er ledet af blandt andet Henning Andersen fra hospitalets neurologiske afdeling.

NMD Pharmas studie af de nye sygdomskendetegn i CMT type 1 og 2 er endnu ikke fagfællebedømt. Der findes for nuværende ingen godkendte lægemidler eller behandlinger til sygdommen, oplyser NMD Pharma. 

CMT er en sjælden, arvelig neurologisk lidelse, der påvirker perifere nerver i kroppen. Den er karakteriseret ved progressiv svækkelse af musklerne i benene og armene, hvilket fører til gangbesvær og nedsat muskelstyrke.