Det svenske biotekselskab Sobi har fået tildelt Breakthrough Therapy Designation til selskabets lægemiddelkandidat efanesoctocog alfa mod blødersygdommen hæmofili A.

Det skriver Sobi i en pressemeddelelse.

Breakthrough Therapy-betegnelsen er designet til at fremskynde udviklingen og den regulatoriske vurdering af lægemidler i USA, der er rettet mod alvorlige eller livstruende sygdomme.

Lægemidler, der kvalificerer sig til denne betegnelse, skal vise foreløbige kliniske beviser for, at lægemidlet giver en væsentlig forbedring på klinisk signifikante endepunkter i forhold til allerede tilgængelige behandlinger.

Sobi har fået Breakthrough Therapy efter et succesfuldt fase 3-studie med midlet, der er udviklet i samarbejde med den franske Sanofi.

Toplinjeresultaterne fra fase 3-studiet viste, at efanesoctocog alfa opfyldte det primære endepunkt, som var at vise en ”klinisk meningsfuld forebyggelse” af blødninger hos personer med svær hæmofili A over en 52-ugers periode.

”Breakthrough Therapy-betegnelsen fremhæver efanesoctocog alfas potentiale for at transformere behandlingen for mennesker med hæmofili A ved at give højere beskyttelse i længere varighed,” siger John Reed, global forskningsdirektør hos Sanofi i pressemeddelelsen.

Data fra fase 3-studiet med navnet Xtend-1 vil blive brugt som baggrund for en ansøgning om markedsføringsgodkendelse til FDA inden midten af 2022, skriver Sobi. FDA tildelte ligeledes efanesoctocog alfa Orphan Drug Designation i august 2017 og Fast Track i februar 2021.

EMA har ligeledes tildelt hæmofilimdilet Orphan Drug Designation i juni 2019. Sobi skriver dog, at man venter med ansøgningen til EMA til efter midlet har været igennem et klinisk studie til børn, hvilket forventes i 2023.