For anden gang på få dage har det amerikanske biotekselskab Bluebird Bio og partneren Bristol-Myers Squibb fremvist lovende data med en celleterapi mod knoglemarvskræft – sygdommen, som også Genmabs Darzalex behandler.

Denne gang har Bluebird og Bristol-Myers Squibb fået positive, foreløbige data fra et fase 1-studie med en celleterapi ved navn bb21217, der skal være en opfølger til celleterapien bb2121, som selskabet fredag aften præsenterede lovende data fra et fase 2-studie med.

Studiet har indtil videre vist, at 10 af 12 patienter på den laveste dosis af bb21217 reagerede positivt, hvoraf fire oplevede complete response og blev fri for alle tegn på kræft.

Her er det værd at notere sig, at bb21217 bliver afprøvet på patienter, hvor alle andre behandlinger ser ud til at fejle – inklusiv Genmabs Darzalex. En enkelt patient i studiet havde således været igennem 17 tidligere behandlingslinjer, mens medianen var seks behandlingslinjer.

Længere effekt

Både bb21217 og bb2121 er celleterapier af typen CAR-T, hvor man trækker patienters immunceller ud af kroppen, udstyrer dem med en kræftsøgende tilføjelse, og skyder dem tilbage i patienten.

To CAR-T-celleterapier er i dag godkendt mod blodkræft, men ingen er endnu godkendt mod knoglemarvskræft, og Bluebird og Bristol-Myers Squibbs bb2121 er derfor godt på vej til at blive den første.

Målet med opfølgeren bb21217 er at lave en celleterapi, hvor de opgraderede celler overlever længere, end hvad der hidtil har været muligt. Selskaberne håber, at det kan forbedre effekten ved at forlænge celleterapiens varighed.

Efter de nye studiedata tror Bluebird og Bristol-Myers Squibb fortsat på, at den mission vil lykkes.

Dødsfald i studie

Bb21217 viste sig dog også i studiet at have en række alvorlige bivirkninger, omend Bluebird og Bristol-Myers Squibb skriver, at celleterapiens sikkerhedsprofil var på linje med andre CAR-T-celleterapier.

En enkelt patient i studiet døde således af CRS – cytokine release syndrome – som er en form for immun-overreaktion, der kan opstå som følge af behandling med CAR-T-celleterapier.

I alt oplevede 66 pct. af patienterne i studiet CRS i større eller mindre grad.

Genmab-konkurrenter fremviser positive studiedata for kræftmiddel