Alnylam varmer op til ansøgning om godkendelse efter nye data
Den genterapeutiske behandling givosiran har nåede det primære mål i et nyligt afsluttet fase 3-studie.
Det oplyser det amerikanske biotekselskab Alnylam, der har udviklet lægemiddelkandidaten, i en pressemeddelelse.
På baggrund af studiet planlægger Alnylam midt på året at ansøge om markedsføringstilladelse til midlet, der er afprøvet som en behandling af den sjældne, arvelige leversygdom akut hepatisk porfyri (AHP).
I forvejen har givosiran opnået flere regulatoriske fordele i kraft at dets status som Breakthrough Therapy i USA og Prime-status i EU. Derudover har midlet opnået orphan drug-status i både EU og USA, hvilket blandt andet medfører hurtig sagsbehandling og forlænget markedseksklusivitet.
I fase 3-forsøget nåede givosiran det primære mål om at reducere mængden af årlige angreb af porfyri, der kan vise sig som ondt i maven, opkastninger, udspilet mave, forstoppelse, feber og udslæt på huden sammenlignet med placebo. For fire af ni sekundære effektmål nåede genbehandlingen dog ikke de håbede mål.
Helt ny klasse
Alnylam gør sig inden for en helt ny type af lægemidler baseret på en teknologi kendt som RNA-interferens eller blot RNAi.
Alle biologiske mekanismer i vores krop styres af en proces, hvor den genetiske kode i vores DNA videregives til molekyler kaldet RNA, som leverer koden til en bestemt celle og får den til at danne et bestemt protein. Traditionelt har lægemidler været rettet mod proteinerne, men RNA-interferens er en helt ny klasse af medicin, hvor man ved hjælp af kunstige RNA-molekyler istedet hæmmer kroppens naturlige RNA. Man går simpelthen ind i processen et led længere oppe og forhindrer istedet dannelsen af proteiner, der er skyld i en bestemt sygdom.
Alnylam konkurerer blandt andet med det britiske selskab Silence Therapeutics, hvor tidligere Zealand Pharma-topchef David Solomon er adm. direktør, men amerikanerne er foreløbig det eneste selskab på markedet, der har fået godkendt et RNAi-lægemiddel til brug i mennesker - nemlig midlet Onpattro (patisiran), som er godkendt til behandling af den sjældne genetiske sygdom arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR).
