MedWatch

Alnylam varmer op til ansøgning om godkendelse efter nye data

Amerikanske Alnylam vil på baggrund af nye studiedata ansøge om regulatorisk godkendelse til en genterapeutisk behandling mod sjælden, arvelig leversygdom.

Foto: Martin Havtorn Petersen/MedWatch

Den genterapeutiske behandling givosiran har nåede det primære mål i et nyligt afsluttet fase 3-studie.

Det oplyser det amerikanske biotekselskab Alnylam, der har udviklet lægemiddelkandidaten, i en pressemeddelelse.

På baggrund af studiet planlægger Alnylam midt på året at ansøge om markedsføringstilladelse til midlet, der er afprøvet som en behandling af den sjældne, arvelige leversygdom akut hepatisk porfyri (AHP).

I forvejen har givosiran opnået flere regulatoriske fordele i kraft at dets status som Breakthrough Therapy i USA og Prime-status i EU. Derudover har midlet opnået orphan drug-status i både EU og USA, hvilket blandt andet medfører hurtig sagsbehandling og forlænget markedseksklusivitet.

I fase 3-forsøget nåede givosiran det primære mål om at reducere mængden af årlige angreb af porfyri, der kan vise sig som ondt i maven, opkastninger, udspilet mave, forstoppelse, feber og udslæt på huden sammenlignet med placebo. For fire af ni sekundære effektmål nåede genbehandlingen dog ikke de håbede mål.

Helt ny klasse

Alnylam gør sig inden for en helt ny type af lægemidler baseret på en teknologi kendt som RNA-interferens eller blot RNAi.

Alle biologiske mekanismer i vores krop styres af en proces, hvor den genetiske kode i vores DNA videregives til molekyler kaldet RNA, som leverer koden til en bestemt celle og får den til at danne et bestemt protein. Traditionelt har lægemidler været rettet mod proteinerne, men RNA-interferens er en helt ny klasse af medicin, hvor man ved hjælp af kunstige RNA-molekyler istedet hæmmer kroppens naturlige RNA. Man går simpelthen ind i processen et led længere oppe og forhindrer istedet dannelsen af proteiner, der er skyld i en bestemt sygdom.

Alnylam konkurerer blandt andet med det britiske selskab Silence Therapeutics, hvor tidligere Zealand Pharma-topchef David Solomon er adm. direktør, men amerikanerne er foreløbig det eneste selskab på markedet, der har fået godkendt et RNAi-lægemiddel til brug i mennesker - nemlig midlet Onpattro (patisiran), som er godkendt til behandling af den sjældne genetiske sygdom arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR).

Mere fra MedWatch

Forsøgsordning med risikodeling ender med vag konklusion

Lægemiddelstyrelsen har nu evalueret forsøgsordningen med risikodeling på lægemiddelområdet, men det sparsomme erfaringsgrundlag og påvirkningen fra covid-19 gør det svært at drage håndfaste konklusioner, lyder det fra Lægemiddelstyrelsen.

Europæisk laboratorienetværk skal sikre bedre data

Et nyt netværk af "referencelaboratorier" som led i EU's sygdomsforebyggelse skal bane vejen for bedre data. Der er stadig plads til forbedring, når der skal forberedes på fremtidige pandemier, siger Europa-Kommissionen til MedWatch.

Patientdata fra den 'virkelige verden' dokumenterer langtidsvirkning af vacciner fra ALK

I det største studie nogensinde af sin art dokumenterer patientdata fra den 'virkelige verden' langtidsvirkning i op til ni år af vacciner fra ALK. Hidtil har det ikke været muligt at vise i almindelige kliniske studier, hvor opfølgningsperioden er kortere, og den ny viden kan blive en krumtap i ALK’s dialog omkring pris og tilskud med myndigheder og betalere.   

Læs også

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier