MedWatch

Orphazyme-konkurrent tilbyder gratis dna-prøver for at spotte sjældne sygdomme

Sanofi tilbyder nu gratis dna-prøver til patienter, der måske lider af sjældne stofskiftesygdomme, som også Orphazyme sigter imod at behandle. Målet er at opdage udiagnosticerede tilfælde af sygdommene og behandle dem med Sanofis terapi.

Sanofi Genzyme står blandt andet bag behandlingen Cerezyme, som bliver en konkurrent til Orphazymes arimoclomol, såfremt arimoclomol bliver godkendt mod stofskiftelidelsen Gauchers sygdom. | Foto: Martin Havtorn Petersen/MedWatch

Det franske medicinalselskab Sanofi intensiverer nu sin indsats på markedet for sjældne stofskiftesygdomme, som Orphazyme skal være med til at konkurrere om, såfremt Orphazyme får sit hovedprodukt godkendt.

Sanofi vil gennem datterselskabet Sanofi Genzyme tilbyde gratis dna-prøver til amerikanske patienter, som har symptomer på sjældne stofskiftesygdomme, men som ikke har fået sygdomme bekræftet.

Det skriver det amerikanske branchemedie Fiercepharma baseret på en pressemeddelelse fra Sanofi.

Leder efter fem sygdomme

Sanofi Genzyme vil teste patienter for Gauchers sygdom, Fabrys sygdom, Pompes sygdom, MPS I og Niemann-Pick type A og B.

Orphazymes hovedkandidat arimoclomol bliver lige nu afprøvet i kliniske studier mod Gauchers sygdom, og Orphazyme fik i sidste måned afgørende resultater fra et studie med arimoclomol mod en tredje type - type C - af Niemann-Picks sygdom.

Sanofi Genzyme står blandt andet bag verdens første behandling mod Gauchers sygdom ved navn Cerezyme, som Orphazyme skal konkurrere med, såfremt arimoclomol bliver godkendt i indikationen.

Affaldsstoffer hober sig op

De sjældne stofskiftesygdomme kendes også som lysosomale sygdomme og er alle karakteriseret ved, at kroppen mangler enzymer, der ellers skal nedbryde forskellige affaldsstoffer, som derfor i stedet hober sig op i kroppens organer og forårsager organsvigt og muskelsvind.

Målet med de gratis dna-prøver er at opdage udiagnosticerede eller ubekræftede tilfælde af de sjældne stofskiftesygdomme ved at lede efter de genfejl, som forårsager sygdommene, skriver Sanofi Genzyme.

Sanofi Genzyme estimerer, at ca. 33.000 mennesker lever med Gauchers sygdom, hvoraf 70 pct. er udiagnosticerede, mens estimatet lyder på 69.000 og 80 pct. med Fabrys sygdom samt 41.000 og 90 pct. med Pompes sygdom.

De estimater er baseret på globale tal, men ikke medregnet Kina og Indien, skriver Sanofi Genzyme.

Orphazymes middel nåede ikke statistisk signifikans i første fase 3-studie

Analytiker: Orphazymes chance for godkendelse er blevet større

Orphazyme skal slå Sanofi, Pfizer og Shire i kamp mod sjælden sygdom 

Mere fra MedWatch

Coloplasts nye skattedetaljer viser enorme nationale forskelle - Danmark blandt de laveste skatteopkrævere

Mens Coloplast betaler godt 20 pct. i effektiv skattesats herhjemme, lægger medicoselskabet næsten 40 pct. i skatteposen af sit overskud i Frankrig, viser nye detaljerede skatteoplysninger fra virksomheden. Størstedelen af medicoselskabets ansatte arbejder i Ungarn, hvor firmaet også betaler den laveste selskabsskat på bare 15 pct, men produktionen er lagt i landet af en række andre årsager, fortæller Coloplast.

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier