Amerikanske Pfizer er nu klar til at indlede de afgørende forsøg med genterapien SPK-9001, der undersøges som en mulig behandling af blødersygdommen hæmofili B.

SPK-9001 er udviklet af selskabet Spark Therapeutics, der har gennemført alle tidligere forsøg med lægemidlet, som Pfizer købte rettighederne til i december 2014, og planmæssigt nu overtager udviklingsansvaret for, efter at midlet er klar til de afgørende kliniske studier.

Samtidig med starten af det afgørende fase 3-forsøg har midlet fået det generiske navn fidanacogene elaparvovec.

SPK-9001 er genterapi, der potentielt kan reparere den gendefekt, der gør at patienter ikke selv producerer de nødvendige koagulationsfaktorer, eller størkningsproteiner, der får deres blod til at størkne.

Dermed er SPK-9001 mulig engangsbehandling, der én gang for alle kan kurere patienter for deres sygdom.

"De tilgængelige data har vist et enormt potentiale for anvendelse af denne mulige engangsbehandling," udtaler Brenda Cooperstone, der er udviklingschef i Pfizers globale afdeling fokuseret på sjældne sygdomme, i en pressemeddelelse.

Skal konkurrere med Novo Nordisk

Hæmofili – både A og B – er i de seneste år blevet et mere attraktivt mål for medicinalselskaberne, og dermed er de herskende spillere på området – herunder særligt Novo Nordisk og Shire – blevet mere presset.

Inden for hæmofili B fik Novo Nordisk godkendt midlet Rebinyn/Refixia i USA og Europa. Og selvom sygdommen er mindre hyppig end den mere lukrative hæmofili A, er den stadig en vigtig del af Novo Nordisks biofarmaceutiske portefølje. Specielt set i lyset af, at den danske virksomhed også er presset inden for hæmofili A.

Selskabets store bestseller Novoseven taber fart, mens dens efterfølger Novoeight endnu ikke har taget over. Samtidig har flere konkurrerende midler meldt sig på markedet. Særligt Hemlibra fra Roche har vist sig som en torn i øjet på Novo Nordisk, og salget af midler i hæmofili A-porteføljen forventes at falde drastisk over de næste par år.