FDA godkender middel mod sjælden engelsk syge og giver guldkupon med i købet
Amerikanske læger får nu et nyt redskab i lægemiddelkassen til behandling af en sjælden variant af engelsk syge, der findes blandt 3.000 børn og 12.000 voksne i USA.
Sent tirsdag meddeler selskabet bag, Ultragenyx, der er et mindre amerikansk biotekselskab med speciale i udvikling af lægemidler mod sygdomme, som rammer kun ganske få, at det sammen med partneren Kyowa Hakko Kirin har fået grønt lys af de amerikanske lægemyndigheder, FDA, til at videreudvikle og markedsføre lægemidlet Crysvita (burosumab) i USA.
Det fremgår af en fælles meddelelse fra de to medicinalselskaber.
Det er specifikt til sygdomsvarianten x-koblet hypofosfatæmi i børn over 1 år og voksne, at FDA - for første gang nogensinde i øvrigt - har sagt god for et behandlende lægemiddel.
Lidelsen, der betegnes som stærkt livsforringede, leder til bøjede ben, lille højde og knoglesmerter blandt børn og voksne, og Ultragenyx selv hævder, at midlet med en pris på 160.000 dollars per behandling for børn og 200.00 dollars for vokse, har blockbusterpotentiale, der vil kunne når ”inden for en kortere årrække”.
Guldkupon til millioner
FDA-godkendelsen kommer efter tidligere tildelte Breakthrough Therapy- og Ophan drugs designation, der gives af FDA til lægemidler, som har potentiale til at gøre store fremskridt i behandlingen af sjældne sygdomme, eller til lægemidler der adresserer sygdomme, hvor der ingen eksisterende behandlingsmuligheder er.
Desuden følger med godkendelsen også en såkaldt Priority Review Voucher (PRV), som uddeles af FDA til selskaber, der udvikler lægemidler til sjældne pædiatriske sygdomme inden for særlige kategorier, og som modtagerselskabet kan vælge at handle med efterfølgende.
Ifølge branchemediet EndpointNews er det den anden af slagsen, Ultragenyx modtager – den første voucher selskabet angiveligt for den nette sum af 130 mio. dollars, knap 780 mio. kr. i aktuelle kurser.
Nyheden om FDA-godkendelsen blev vel modtaget på den amerikanske Nasdaq-børs, hvor Ultragenyx er noteret. Aktien steg onsdag således med knap 4 procent i kølvandet på godkendelsen.
