MedWatch

Succesraten for lægemiddeludvikling er større end ventet

Kliniske forsøg fører i højere grad end forventet til godkendelser af nye lægemidler, viser ny rapport. Forskning i medicin, der bruger kroppens immunsystem til bekæmpelsen af kræft, og personlig medicin er blandt grundene til resultaterne.

novartis forsker forskning og udvikling
Ny forskning fra MIT viser, at sandsynligheden for at for at komme fra de første spæde prækliniske fase 1-forsøg til et færdigudviklet og kommercielt markedsført produkt er højere end ventet. Foto: Novartis AG

Fra en virksomhed indleder udviklingen af et nyt lægemiddel, til det kommer på markedet, går der typisk 15 år. I den mellemliggende periode er medicinen blevet testet på typisk 2000-5000 mennesker.

Omkring 500.000 stoffer er blevet undersøgt og kasseret, fordi de viste sig ikke at kunne helbrede. Og så er er der blevet brændt i omegnen af 15-20 mia. kr. af, inklusive 8 mia. kr. til lægemidler, som endte med at fejle.

Med andre ord synes oddsene for at komme i mål med et lægemiddel at være temmelig sløje og noget af demotivator for selv den mest ihærdige og optiske farmaceut og F&U-chef. Men måske der alligevel er lys i mørket for medicinalvirksomhederne og deres tungt lastede F&U-afdelinger.

Ny forskning fra det anerkendte Massachusetts Institute of Technology (MIT) viser nemlig, at sandsynligheden for at for at komme hele vejen i mål fra de første spæde prækliniske fase 1-forsøg til et færdigudviklet og kommercielt markedsført produkt er højere end ventet.

Næsten 14 procent af alle lægemidler i kliniske forsøg bliver således godkendt og givet grønt lys af FDA, de amerikanske lægemyndigheder.

Og selvom 14 pct. måske ikke lyder af meget, er den en væsentlig højere hitrate, end hvad forskerne bag undersøgelsen havde forventet.

Det skriver Fiercebiotech.

Kæmpe fejlmargin for kræftmedicin

Dykker man lidt ned i tallene fra rapporten, der i denne uge blev offentliggjort i tidsskriftet Biostatistics, ser man store forskelle i andelen af godkendte lægemidler fordelt på de enkelte sygdomsområder.

I kategorien ’Vacciner mod infektionssygdomme’ bliver hele 33,4 pct. af de kliniske lægemiddelforsøg til FDA-godkendte lægemidler, mens det for kræftsygdomme kun gør sig gældende for bare 3,4 pct. af forsøgene.

Undersøgelsen fra MIT dækker perioden 2000-2015, og med til billedet på den pauvre succes for kræftforskningen hører, at der fra 2015 og frem er blevet godkendt stadig flere kræftmidler som følge af navnlig fremskridt indenfor forskningen i immunonkologi.

"For investorer og farma-ledere er risikostyring meget vigtigt, og de skal derfor vide, hvad chancerne er, for at en lægemiddelkandidat vil overgå fra fase 1 til fase 2 til fase 3 og i sidste ende få FDA-godkendelse," siger Andrew W. Lo, der er hovedforfatter til undersøgelsen, om baggrunden for deres forskning.

"Uden nøjagtige og rettidige skøn kan ressourcer risikere at blive fordelt fejlagtigt og finansielle afkast fejlbedømt, hvilket fører til højere udviklingsomkostninger, stigende medicinpriser og forringede vilkår for investorer og ikke mindst patienter," tilføjer han.

Automatiseret algoritme

Resultaterne af forskningen, der efter sigende er den mest omfattende af sin art til dato, er fremkommet på baggrund 400.000 stykker data fra 185.994 unikke kliniske forsøg med over 21.000 lægemiddelkandidater.

Ud fra de data har MIT-forskerne udarbejdet en automatiseret algoritme, der kan spore hver enkelt lægemiddeludviklingssti, indføre faseovergange og beregne sandsynligheden for succes.

Havde forskerne skulle forlige sig med data fra det officielle ClinicalTrials.gov, ville det have taget "måneder til år, hvis matchningen skulle gøres manuelt," siger forskerner, ifølge Fiercebiotech. Med deres metode tog det bare et par timer.

Forskerne fandt også, at kliniske forsøg, der bruger biomarkører "har tendens til at være mere succesfulde" end dem, der ikke bruger biomarkører, hvilket de tolker som et tegn på en voksende rolle i fremtiden for brugen af personlig medicin.

”Det er lidt som forskellen mellem at køre i bil med GPS i forhold til at køre i bil for 20 år siden, hvor trykte vejkort var de eneste navigationsværktøjer til vores rådighed," bemærker Andrew W. Lo til slut i rapporten.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier