MedWatch

Genterapi modvirker type 1-diabetes i museforsøg

Amerikanske forskere har formået at modvirke autoimmun type 1-diabetes i et forsøg med mus ved hjælp af en genterapi. Ifølge forskerne kan behandlingen let overføres til mennesker, og man håber at starte kliniske studier i den nærmeste fremtid.

Det er for første gang nogensinde lykkes for forskere at modvirke autoimmun diabetes ved hjælp af en genterapi i et forsøg med mus.

Det skriver FierceBiotech.

Forskere fra University of Pittsburgh School of Medicine og det tilknyttede Children's Hospital of Pittsburgh annoncerede resultaterne af museforsøget torsdag, hvor studiet samtidig blev publiceret i tidsskriftet Cell Stem Cell.

"Vi har vist for første gang, at man specifikt og effektivt man målrette genterapi til at modvirke autoimmun diabetes i mus uden brug af immunundertrykkende lægemidler," udtaler George K. Gittes, en af de forskere, som har stået i spidsen for studiet, i en pressemeddelelse.

Autoimmun diabetes, også kaldet type 1-diabetes, skyldes at kroppens egne immunceller angriber de insulin-producerende betaceller i bugspytkirtlen, som derfor ikke længere fungerer, som de skal. Derfor er patienter med sygdommen nødt til at tage daglige indsprøjtninger med insulin for at holde styr på deres blodsukker.

Normalt blodsukker i 16 uger

De amerikanske forskere har brugt en såkaldt adeno-associeret virusvektor, hvilket ofte bruges i forbindelse med genterapier, til at levere de to proteiner Pdx1 og MafA til bugspytkirtlen i musene.

Her omprogrammerede de to proteiner alfaceller til funktionelle insulin-producerende betaceller, og de celler var i stand til at sikre et normalt blodsukkerniveau i 16 uger i musene.

Der er i løbet af årene blevet testet en lang række mulige behandlinger til at behandle eller kurere type 1-diabetes ved at genskabe funktionelle betaceller i patienterne, blandt andet ved hjælp af stamceller eller transplantation af raske betaceller. Men i de tilfælde har man ifølge de amerikanske forskere ofte set, at immunforsvaret slår betacellerne ihjel igen efter ganske kort tid.

Det skete dog ikke i det aktuelle forsøg, hvor musene altså levede med normalt blodsukker i næsten fire måneder. Ifølge forskerne ved man endnu ikke med sikkerhed, hvorfor betacellerne blev beskyttet mod et autoimmunt angreb i den periode, men det menes at have noget at gøre med cellernes placering i bugspytkirtlen, fremgår det af pressemeddelelsen.

Kan overføres til mennesker

Selvom der stadig er tale om tidlige forskningsresultater, hvor metoden udelukkende er blevet testet i mus, så mener forskerne, at den har gode muligheder for at blive brugt til en egentlig behandling til diabetikere i fremtiden.

"Denne metode til at levere en genterapi direkte til bugspytkirtlen kan let overføres til mennesker, da ligende injektioner i bugspytkirtlen foretages rutinemæssigt som et led i et ikke-kirurgisk endoskopisk indgreb," lyder det fra George K. Gittes.

Forskerne er allerede i gang med at teste genterapien i en dyremodel med ikke menneskelige primater, og hvis de studier viser sig effektive, vil man inden længe starte egentlige kliniske studier i mennsker.

Biotekselskab vil teste stamcellebehandling mod type 1-diabetes i mennesker

Banebrydende kræftopdagelse kan være nøglen til en kur mod type 1-diabetes

Nyt partnerskab skal afsløre hvorfor børn får diabetes

Svensk selskab fejler med diabetesvaccine

Forsiden lige nu

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier