MedWatch

Hollandsk biotekselskab justerer på afgørende hæmofili-studie

Biotekselskabet Uniqure får lov til at beholde sine amerikanske særstatusser og gå i gang med et afgørende studie, efter virksomheden har justeret en smule på sin genterapi mod hæmofili.

Uniqure/PR Foto: Uniqure/PR

I et forsøg på at øge effektiviteten af dets genterapi mod hæmofili B har det hollandske biotekselskab lavet en række mindre justeringer inden selskabet går i gang med et afgørende studie næste år.

Det skriver FiercePharma.

Med forbedringerne går terapien nu under navnet AMT-061. Selskabet får dog lov til at beholde sine særstatusser hos FDA, som skal sikre dem en hurtigere godkendelsesproces.

Med justeringen har selskabet indlemmet genvarianten FIX-Padua i terapien. Det skal efter planen stille dem bedre i forhold til konkurrenten Spark Therapeutics (en partner til Pfizer), som også bruger FIX-Padua i sin terapi. Dermed lægger Uniqure også låg på en længerevarende diskussion med investorerne om hvilken type genvariant, der var bedst.

Og det kan da også have noget at sige. I hvert fald har Spark Therapeutics formået at demonstrere en langt højere FIX-aktivitet med sit middel, end Uniqure har gjort i tidligere studier.

Uniqure er selskabet bag den første genterapi, Glybera, mod en sjælden arvelig lidelse. Den havde dog ikke den store gennemslagskraft, hvilket havde sandsynligvis noget at gøre med prisen, som var på over 1 mio. euro per patient. Som resultat trak Unique midlet fra markedet.

Genterapiselskab henter hjertekarchef fra AstraZeneca

Verdens dyreste lægemiddel trækkes fra markedet

EU godkender for første gang en genterapi

Forsiden lige nu

FDA vil lette vejen til markedet for medicin mod Alzheimers

De amerikanske lægemiddelmyndigheder vil lempe kravene til godkendelse af lægemidler mod Alzheimers, fordi forskning viser, at sygdommen indtræder tidligere end hidtil antaget. Lægemiddeludviklingen og godkendelse heraf derfor skal tilpasses derefter, mener FDA-boss Scott Gottlieb.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier