MedWatch

Bluebirds genterapi viser effekt mod sjælden nervesygdom

Det amerikanske biotekselskab Bluebird Bio har vist yderst lovende takter med en genterapi til behandling af en sjælden, dødbringende nervesygdom i hjernen i et senfasestudie.

Foto: Novartis/ PR

Det amerikanske biotekselskab Bluebird Bio, der udvikler genterapier mod en række sygdomme, har allerede vist glimrende resultater med lægemidler mod flere blodsygdomme, som nærmer sig markedet.

Og nu har selskabet også leveret lovende data fra et senfasestudie med en genterapi til behandling af en sjælden nervesygdom i hjernen.

Det skriver Endpoints.

I fase 2/3-studiet Starbeam har kandidaten Lenti-DTM vist sig at kunne hjælpe patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (ALD). Det er en genetisk betinget sygdom, som rammer drenge, som regel i alderen 3-12 år, og medfører alvorlige symptomer fra nervesystemet og ofte ender med at tage livet af patienten.

I Bluebirds studie var 15 af de i alt 17 drenge med sygdommen stadig i live og fri for alvorlige funktionshæmmelser gennemsnitligt 29,4 måneder efter behandling med genterapien. Én patient døde undervejs i studiet, mens den sidste havde oplevet en betydelig sygdomsforværring.

Men studiet, som netop er offentliggjort i New England Journal of Medicine (NEJM), levede i den grad op til sit primære effektmål. Og det er endnu en fjer i hatten på biotekselskabet, som udvikler sine genterapier mod en række sygdomme.

Bluebirds genterapi kurerer dreng med arvelig blodsygdom

Celleterapi viser lovende takter på Genmab-område

Bluebird satser på EU til første lancering

Genterapi-selskab vil rejse milliarder

Bluebird Bio hyrer to nye direktører

Forsiden lige nu

FDA vil lette vejen til markedet for medicin mod Alzheimers

De amerikanske lægemiddelmyndigheder vil lempe kravene til godkendelse af lægemidler mod Alzheimers, fordi forskning viser, at sygdommen indtræder tidligere end hidtil antaget. Lægemiddeludviklingen og godkendelse heraf derfor skal tilpasses derefter, mener FDA-boss Scott Gottlieb.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier