MedWatch

FDA-direktør vil lukke smuthul for sjældne sygdomme

Direktør for de amerikanske lægemiddelmyndigheder Scott Gottlieb er klar til at lukke et smuthul i forhold til en særstatus til sjældne sygdomme. Hullet gør det muligt for medicinalselskaber at smutte uden om undersøgelser af lægemiddelkandidater hos børn.

Foto: /ritzau/AP/J. Scott Applewhite

En ny vejledning for den særlige status orphan drug er på trapperne fra de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA.

Ifølge Endpoints News, der citerer Regulatory Affairs Professionals Society (RAPS), vil direktør for FDA, Scott Gottlieb, lukke et smuthul, som medicinalselskaber kan udnytte i forbindelse med tildelingen af orphan drug-status.

Situationen opstår, når et selskab får en særstatus for en pædiatrisk undertype af en ellers almindelig voksensygdom. Som eksempel nævnes inflammatorisk tarmsygdom, hvor et lægemiddel kan blive godkendt til behandling af en stor gruppe af voksne med sygdommen, men lægemidlet kan derefter få en orphan drug-status til behandling af en undergruppe af børn med inflammatorisk tarmsygdom.

"Men når et lægemiddel får en orphan drug-status hos en pædiatrisk gruppe af den voksne sygdom, bliver lægemidlet lovligt fritaget fra kravene fra Pediatric Research Equity Act (PREA)," lyder forklaringen fra Scott Gottlieb og pointerer, at det er et smuthul, som er i direkte modsætning til hensigterne fra den amerikanske kongres.

Så i stedet for at sikre flere pædiatriske undersøgelser, som Kongressen havde forestillet sig, kan man ende ud med færre, pointerer han.

Derfor er FDA snart klar med et udkast til en ny vejledning, der har til formål at lukke det utilsigtede smuthul, lyder det.

Gottlieb vil modernisere FDA

FDA på vej mod rekord for godkendelse af kopimedicin

FDA sætter turbo på vurdering af midler mod sjældne sygdomme

Forsiden lige nu

Dansk biotekselskab vil sælge aktier for op mod 1 mia kr i USA

Det danske biotekselskab Ascendis Pharma, der er noteret på Nasdaq i USA, har annonceret planer om et nyt aktieudbud, som i yderste instans kan have en værdi på mere end 1 mia. kr. Det er den fjerde massive kapitalrejsning fra selskabet, siden en børsnotering i USA i 2015

Takeda indgår milliardsamarbejde på CNS-området

Takeda får nu mulighed for at gå med i udvikling og kommercialisering af det Cambridge-baserede selskab Wave Life Sciences' pipeline af lægemidler mod neurologiske sygdomme og for at overtage rettigheder til en række prækliniske programmer inden for blandt andet Alzheimers og Parkinsons. Det kan i yderste instans indbringe biotekselskabet et tocifret milliardbeløb i kroner.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier