MedWatch

BioMarin skubber nyt blødermiddel frem mod fase 3

Det amerikanske biotekselskab BioMarin har scoret positive fase 2-resultater for sin genterapi mod hæmofili, og det giver anledning til nye store investeringer og planer om snarlige fase 3-studier.

Genterapi er ikke den letteste lægemiddelklasse at arbejde med for tiden, men BioMarin ser indtil videre ud til at klare sig godt med sit middel BMN 270 mod blødersygdommen hæmofili A. Selskabet har nemlig nylig lagt nye fase 2-resultater frem for midlet og liner nu strategien op for resten af udviklingsprocessen.

Det skriver Endpoints.

Overordnet set blev den gennemsnitlige blødningsrate reduceret med 97 pct. hos forsøgspersonerne, som modtog terapien. Man så også en reduktion i antallet af faktor VIII-infusioner. Og på baggrund af de data er BioMarin parat til at sende midlet i fase 3 i fjerde kvartal af 2017.

Der var dog også bivirkninger, som krævede behandling med kortikosteroider. Tidligere ville det have fået brynene til at hæve sig hos investorerne, men det lader til, at de nu anses som bivirkninger, som er let at håndtere. Og BioMarin ser da heller ikke nogen grund til at sætte nogen planer på pause – selskabet investerer fortsat stort i nye faciliteter til fremstillingen af BMN 270.

”Vi arbejder mod at gøre en stor forskel for patienter med alvorlig hæmofili A ved at udvikle en behandling som ikke bare har potentialet til at eliminere blødninger, men som også har potentialet til at eliminere behovet for rekombinante faktor VIII-infusioner for hæmofili A-patienter relateret til traumer, kirurgi og daglige aktiviteter,” siger Hank Fuchs, der er er forsknings- og udviklingsdirektør i BioMarin.

Opkøbsrygterne svirrer igen om Sanofi og BioMarin

'

BioMarin dropper muskelsvindsmiddel

BioMarin skuffer investorerne i nyt fase 3-studie

Forsiden lige nu

Reuters: Kinesere vil købe J&J's diabetesforretning

Amerikanske Johnson & Johnson kan være på vej til at sælge sin forretning for diabetesudstyr for godt 24 mia. kr., efter flere kinesiske aktører ifølge Reuters har vist interesse i at overtage forretningsdelen.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier