MedWatch

Sanofi rykker i fase 3 med genterapi mod hæmofili

Franske Sanofi er sammen med dets amerikanske biotekpartner klar til at rykke i fase 3 med en genterapi mod hæmofili.

Foto: Colourbox

Sanofi og partneren Alnylam er klar til at kridte hæmofili-banen op med et nyt fase 3-studie med lægemiddelkandidaten fitusiran. Det skriver Endpoints News.

Parterne planlægger tre pivotale studier, der sammenlagt kræver 250 forsøgspersoner. Toplinjeresultater fra studiet er forventet fra medio til ultimo 2019.

”Vi håber på at kunne indsende en registreringsansøgning ved udgangen af 2019. Det er målet,” udtaler Akin Akinc fra Alnylam, der er ansvarlig for fitusiran-programmet, til Endpoints News.

Sanofis datterselskab Genzyme indgik tilbage i 2012 en aftale med Alnylam Pharmaceuticals, der gav Genzyme en option på at deltage i udvikling og kommercialisering af kandidaten fitusiran. Den option valgte man at udnytte i november 2016.

Sanofi satser millioner på genterapi mod hæmofili

Fitusiran er et såkaldt terapeutisk RNAi-molekyle. RNAi eller RNA-interferens er en naturlig, cellebaseret mekanisme opdaget i 1998, som lidt forsimplet fortalt kan klippe i vores RNA og dermed slukke for visse gener. Ved hjælp af kunstige RNAi-molekyler kan forskere bruge denne metode til at slukke for gener inden for sygdomsbehandling.

Udmeldingen fra Sanofi og Alnylam kommer kort tid efter, Shire meddelte, at det var klar til et til globalt studie af genterapi mod hæmofili.

Shire gør klar til globalt studie af genterapi mod hæmofili

På hæmofiliområdet er der også stor opmærksomhed på Roches blødermiddel emicizumab, ACE910, der kan gå hen og blive en stor konkurrent til danske Novo Nordisks Novoseven.

Roche scorer positive resultater med Novo-rival

Shire sikrer sig forbud mod Novos bløderrival

Alnylams aktie styrtdykker efter dødsfald

Forsiden lige nu

Dansk biotekselskab vil sælge aktier for op mod 1 mia kr i USA

Det danske biotekselskab Ascendis Pharma, der er noteret på Nasdaq i USA, har annonceret planer om et nyt aktieudbud, som i yderste instans kan have en værdi på mere end 1 mia. kr. Det er den fjerde massive kapitalrejsning fra selskabet, siden en børsnotering i USA i 2015

Takeda indgår milliardsamarbejde på CNS-området

Takeda får nu mulighed for at gå med i udvikling og kommercialisering af det Cambridge-baserede selskab Wave Life Sciences' pipeline af lægemidler mod neurologiske sygdomme og for at overtage rettigheder til en række prækliniske programmer inden for blandt andet Alzheimers og Parkinsons. Det kan i yderste instans indbringe biotekselskabet et tocifret milliardbeløb i kroner.

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier