
Det amerikanske biotekselskab Bluebird Bio har fået tildelt FDA’s særlige breakthrough-status for sin lægemiddelkandidat LentiGlobin BB305 til behandling af patienter med den sjældne, arvelige hæmoglobinsygdom Beta-talassæmi, som er afhængige af blodtransfusioner. Det skriver selskabet i en pressemeddelelse.
Beta-talassæmi er en tilstand, hvor patienterne mangler hæmoglobin i blodet. Sygdommen rammer ifølge selskabet ca. 40.000 nyfødte børn på verdensplan hvert år, og der er pt. meget få behandlingsmuligheder. Sygdommen skal derfor normalt afhjælpes ved blodtransfusioner.
Allerede abonnent? Log ind.
Læs hele artiklen
Få adgang i 14 dage for 0 kr.
Det kræver intet kreditkort, og du vil ikke overgå til et betalt abonnement efterfølgende.
- Adgang til alle låste artikler
- Modtag vores daglige nyhedsbreve
- Fuld adgang til vores app