
Nick Leschly, der er søn af det danske erhvervsikon Jan Leschly, er højt flyvende med sit amerikanske biotekselskab Bluebird Bio Inc. for tiden.
Selskabet præsenterede mandag nye lovende data for sin vigtigste lægemiddelkandidat LentiGlobin BB305 til behandling af den sjældne, arvelige hæmoglobinsygdom Beta-talassæmi på den store ASH-konference i San Francisco. Det fremgår af en pressemeddelelse.
Det er en tilstand, hvor patienterne mangler hæmoglobin i blodet. Sygdommen rammer ifølge selskabet ca. 40.000 nyfødte børn på verdensplan hvert år, og der er pt. meget få behandlingsmuligheder. Sygdommen skal derfor normalt afhjælpes ved blodtransfusioner.
Den eksperimentelle genterapi fra Bluebird formåede dog at afhjælpe problemet i fire ud af otte patienter, som efter behandling med LentiGlobin BB305 producerede tilstrækkelige mængder hæmoglobin af sig selv.
Bluebird skriver i meddelelsen, at man er godt på vej til at indrullere patienter til to kliniske studier, som skal gennemføres næste år, og at man fører samtaler med myndighederne i en række lande angående mulighederne for at søge om godkendelse af genterapien i den nærmeste fremtid.
Ifølge Bloomberg steg biotekselskabets aktiepris med 53 pct. til en pris på 75 dollars i kølvandet på de positive studieresultater, og aktieprisen er dermed mere end fordoblet over de seneste 12 måneder.
Dansk islæt i amerikansk børsnotering