MedWatch

Medicinalbranchens første fase 1-data med crispr viser lovende takter

De første data fra Vertex' og Crispr Therapeutics' fase 1-studie med crispr-behandlingen CTX001 indikerer ifølge selskaberne, at behandlingen kan kurere blodsygdommene seglcellesygdom og beta-talassæmi.

Foto: Brian Snyder / Reuters / Ritzau Scanpix

For første gang har et medicinalseskab – eller nærmere bestemt to – offentliggjort data fra et fase 1-studie med en behandling, der er baseret på genredigeringsteknikken crispr, og resultaterne ser lovende ud.

Det skriver branchemediet Endpoints.

Amerikanske Vertex og Crispr Therapeutics har løftet sløret for tidlige data fra to patienter med henholdsvis seglcellesygdom og beta-talassæmi, som begge er blodsygdomme, der skyldes specifikke genfejl.

Begge patienter er blevet behandlet med Vertex og Crispr Therapeutics' crispr-behandling CTX001, og hovedpointerne er, at CTX001 indtil videre er sikker og har vist betydelig effekt.

Faktisk har effekten været så stærk, at selskaberne mener, at de tidlige data indikerer, at CTX001 kan kurere seglcellesygdom og beta-talassæmi.

Inden studiet havde patienten med seglcellesygdom i gennemsnit syv seglcellekriser om året – hvor seglformede blodceller sætter sig fast i blodårerne og forhindrer tilførslen af ilt – men i de fire måneder, hvor patienten har fået CTX001, har patienten ikke oplevet en eneste seglcellekrise.

Patienten med beta-talassæmi fik i gennemsnit 16,5 blodtransfusioner om året inden behandlingen med CTX001, men efter ni måneder i behandling med midlet har patienten ikke længere brug for blodtransfusioner, melder selskaberne.

Begge patienter oplevede alvorlige bivirkninger som blandt andet lungebetændelse og blodforgiftning, men ingen af bivirkningerne blev kædet sammen med crispr-behandlingen.

Dataene er – som det fremgår – tidlige og begrænsede, og adresserer heller ikke en af kernebekymringerne ved crispr-behandling, som er den langsigtede effekt.

Alligevel har dataene givet en markant positiv reaktion blandt investorerne, både hos Crispr Therapeutics og hos andre crispr-selskaber.

Crispr Therapeutics steg 24 pct. på børsen, mens konkurrenterne Editas og Intellia steg henholdsvis 14 pct. og 12 pct.

Genredigeringens fanebærer besøgte Danmark: "Crispr kan udfylde tomrum, hvor traditionelle lægemidler ikke virker"

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier