MedWatch

Alnylam uddyber fase 3-data, der skal sikre godkendelse af nyt RNA-middel

Det amerikanske biotekselskab Alnylam har fremlagt udførlige og yderste positive data for RNA-lægemidlet givosiran mod den sjælden debiliterende sygdom akut hepatisk porfyri. Man vil nu færdiggøre en rullende ansøgning til FDA og indsende en ansøgning til EMA midt på året.

Foto: Martin Havtorn Petersen/MedWatch

Det amerikanske biotekselskab Alnylam meldte for en måneds tid siden om positive toplinjedata for lægemiddelkandidaten givosiran til behandling af den sjældne, arvelige leversygdom akut hepatisk porfyri (AHP).

Ved den lejlighed lød det, at dataene skulle bruges til at færdiggøre en rullende ansøgning for midlet til amerikanske FDA og danne baggrund for en registreringsansøgning i EU midt på året.

I den forgangne uge løftede Boston-selskabet så lidt mere af sløret for de data, og de må beskrives som ganske imponerende.

AHP tilhører en bredere gruppe af arvelige sygdomme kaldet porfyrier, hvor stoffer kendt som porfyriner ophober sig forskellige steder i kroppen og kan føre til smertefulde anfald og en lang række andre symptomer og komplikationer.

I fase 3-studiet Envision nedbragte givosiran disse anfald betydeligt sammenlignet med placebo.

Lægemidlet leverede således en gennemsnitlig reduktion i den såkaldte annualized attack rate på 74 pct. i forhold til placebo samt en median reduktion på 90 pct. Samtidig blev halvdelen af patienterne på det eksperimentelle lægemiddel fri for anfald.

Bivirkninger bør ikke være en barriere

Givosiran førte dog også til markant flere bivirkninger (i 89,6 pct. af patienterne sammenlignet med 80,4 pct. i placebogruppen) samt flere alvorlige bivirkninger (20,8 pct. mod 8,7 pct.).

Ifølge det amerikanske branchemedie Endpoints News havde det været en bekymring blandt flere analytikere, da Alnylam præsenterede toplinjedata i marts. Men ifølge selskabets topchef, John Maraganore, bør det ikke betyde noget for en godkendelse af lægemidlet.

"Den her sygdom er sådan cirka så slemt, som det kan blive. Det er en forfærdelig, forfærdelig sygdom, og når du ser på fordelene (fra givosiran, red.), så er det ret overvældende," siger han til Endpoints News.

Alnylam har besluttet sig for at fortsætte fase 3-studiet med en udvidelse, som 93 ud af de oprindelige 94 patienter har sagt ja til at deltage i.

Først i klassen

Givosiran tilhører en klasse af lægemidler, der gør brug af RNA-interferens eller blot RNAi. Det er en slags genterapeutisk behandling, hvor man går ind og rammer kroppens naturlige RNA og forhindrer det i at danne proteiner, som spiller en rolle i udviklingen af en given sygdom.

I alle vores celler er det sådan, at det genetiske materiale fra vores DNA videresgives til RNA, som bruger det til at danne proteiner. Nuværende lægemidler som små molekyler og antistoffer er rettet mod proteinerne, men med RNA-lægemidler går man ind i denne naturlige cyklus et led længere oppe.

Alnylam er det førende selskab inden for dette område, og sidste år fik man godkendt det første lægemiddel i klassen i form af Onpattro (patisiran) mod sygdommen arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR).

At bedømme ud fra de seneste data for givosiran, kunne noget tyde på, at selskabet i en ikke alt for fjern fremtid også kan lancere det næste produkt i lægemiddelklassen.

Alnylam varmer op til ansøgning om godkendelse efter nye data

RNA-lægemidler kan levere det næste kvantespring i biotekindustrien

Udvikling af genterapi mod hæmofili sættes i bero efter dødsfald

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere

Se flere

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier