MedWatch

NICE afviser genterapier mod sjælden sygdom fra Alnylam og Ionis

Den engelske prioriteringsinstitut NICE har indtil videre afvist at tilbyde to genteraputiske behandlinger mod en sjælden sygdom til patienter i landet. Selskaberne bag midlerne håber dog at overbevise myndighederne gennem yderligere forhandlinger.

Foto: Martin Havtorn Petersen/MedWatch

To nye lægemidler mod den sjældne genetiske sygdom arvelig transthyretin-medieret amyloidose (hATTR), som begge blev godkendt i EU i løbet af sommeren, ser ikke ud til at blive taget bredt i brug til patienter i England.

Medicinprioriteringsinstituttet NICE, der vurderer hvilke lægemidler, man bør tage i rutinemæssig brug i det britiske sundhedsvæsen på baggrund af pris og behandlingseffekt, har således vendt tommelfingeren nedad til de to produkter.

Det skriver Fiercebiotech.

Det drejer sig om midlet Onpattro (patisiran) fra biotekselskabet Alnylam og midlet Tegsedi (inotersen) fra selskabet Ionis, som begge er nye typer af genteraputiske behandlinger, der blokerer såkaldt RNA og forhindrer dannelsen af et bestemt protein - i dette tilfælde transthyretin.

Lukker ned for proteinfabrikken

I alle celler i vores krop bliver den genetiske kode i vores DNA videregivet til RNA, som bruger den til at få cellen til at producere bestemte proteiner. Men ved at blokere RNA, kan man også blokere proteindannelsen.

Både Onpattro og Tegsedi er baseret på et kunstigt molekyle bestående af en kort sekvens af nukletoider - de samme byggesten som DNA og RNA er lavet af - men de gør brug af lidt forskellige tilgange til det.

Ionis er et af de førende selskaber inden for såkaldt antisense-teknologi, hvor man bruger en kort enkeltstrenget sekvens af nukleotider, som er 'låst' ved hjælp af en særlig kemisk modifikation, mens Alnylam er frontløberen inden for såkaldt RNA-interferens, hvor man bruger molekyler, der er dobbelstrengede.

Hvor traditionelle lægemidler baseret på små molekyler og antistoffer bruges til at blokere aktiviteten af proteiner, efter de er dannet, så har RNA-lægemidler vist sig at kunne undertykke proteindannelsen i en lang periode.

Endelig beslutning i februar

NICE anerkender ifølge Fiercepharma, at begge midler bremser udviklingen af sygdommen og forbedrer patienters livskvalitet, men man mener alligevel ikke, at produkterne er en omkostningseffektiv brug af sundhedssystemets ressourcer.

Onpattro koster ifølge mediet omkring 60.000 kr. for hver dosis, som skal gives hver tredje uge, mens Tegsedi, som skal tages ugentlig, koster omkring 50.000 kr.

NICE skriver i en email til Fiercepharma, at der stadig er usikkerhed omkring midlernes effekt på den lange bane, mens der også var usikkerhed om de økonomiske modeller, selskaberne brugte i deres ansøgninger.

Både Ionis og Alnylam oplyser til mediet, at man håber på at få NICE til at ændre mening gennem nye forhandlinger. Agenturets belsutning er da også kun midlertidig, og man vil først træffe en endelig beslutning i februar.

David Solomons britiske biotekselskab indgår forlig i patentsag mod Alnylam 

FDA godkender første lægemiddel i ny klasse af genterapier 

Mere fra MedWatch

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier