MedWatch

Orphazyme indleder fase 2-studie mod stofskiftesygdom

Biotekselskabet Orphazyme har behandlet den første patient i et fase 2-studie mod den sjældne stofskiftelidelse Gauchers sygdom.

Anders Hinsby, adm. direktør i Orphazyme. | Foto: Thomas Lekfeldt/STF

En patient med den Gauchers sygdom er torsdag blevet behandlet med arimoclomol, og har dermed udgjort startskuddet for Orphazymes fase 2-studie inden for den sjældne stofskiftelidelse.

Det skriver Orphazyme i en pressemeddelelse.

Gauchers sygdom er dermed den fjerde indikation, som arimoclomol, Orphazymes absolutte hovedaktiv, har nået til fase 2 imod.

Arimoclomol bliver i forvejen afprøvet i fase 2/3 mod stofskiftesygdommen Niemann-Pick type C (NPC) og muskelsvindssygdommen sIBM, mens selskabet er ved at forberede fase 3-studier mod muskelsvindssygdommen ALS.

Arimoclomol mod Gaucher sygdom er i øjeblikket den af Orphazymes programmer, der er længst fra markedet.

Fase 2-studie foregår i Indien og omfatter i alt 40 patienter med den sjældne sygdom. Resultaterne forventes at lande i første halvår af 2019.

Gauchers sygdom opstår, fordi kroppen har for lidt af et enzym, der nedbryder affaldsproduktet glucocerebrosid, som består af sukker og fedt. Når glucocerebrosid ikke bliver nedbrudt, ophober det sig i stedet i celler i leveren, milten og knoglemarven, hvilket i værste tilfælde kan være dødeligt.

Orphazyme forsøger at nedbryde ophobningen af affaldsstoffer ved at udnytte en af kroppens egne forsvarsmekanismer. Arimoclomol aktiverer kroppens "heat-shock"-proteiner, som normalt bliver aktiveret, når kroppens celler udsættes for ekstrem varme, og som kan rette op på ophobningen af affaldsstoffer.

For en måned siden fortalte Orphazyme, at selskabet havde allieret sig med det tyske diagnostikselskab Centogene om fase 2-studiet inden for Gauchers sygdom.

Partnerskabet indebærer, at Centogene skal levere en biomarkør, som skal bruges til at holde øje med patienternes tilstand under studierne. Samtidig skal Centogene stå for at processere og analysere blodprøver og rygmarvsprøver fra patienterne.

Boston-selskab vil indtage Orphazymes marked med genterapi

Orphazyme går sammen med tyskere om studier mod sjælden sygdom

Orphazyme-chef gør klar til tre lanceringer på stribe 

 

Mere fra MedWatch

Coloplasts nye skattedetaljer viser enorme nationale forskelle - Danmark blandt de laveste skatteopkrævere

Mens Coloplast betaler godt 20 pct. i effektiv skattesats herhjemme, lægger medicoselskabet næsten 40 pct. i skatteposen af sit overskud i Frankrig, viser nye detaljerede skatteoplysninger fra virksomheden. Størstedelen af medicoselskabets ansatte arbejder i Ungarn, hvor firmaet også betaler den laveste selskabsskat på bare 15 pct, men produktionen er lagt i landet af en række andre årsager, fortæller Coloplast.

Læs også

Relaterede

Seneste nyt

Ledige job

Se flere jobs

Se flere jobs

Latest news

Seneste nyt fra Watch Medier